Hansa Biopharma AB公布了三名杜氏肌营养不良症 （DMD） 患者在 SRP-9001-104 试验中接受 Sarepta 的 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗之前接受 Hansa's imlifidase 治疗的主要结果。

罕见病苯丙酮尿病（PKU）迎来新药！美FDA批准Sephience上市

全球首例采用非病毒载体全长抗肌萎缩蛋白（FL-dystrophin）基因疗法治疗杜氏肌营养不良症（DMD）获批临床试验

“您孩子的突变类型并不能使用这个药物”—— 这句话曾让无数 DMD 家庭心碎。传统外显子跳跃药物如同 “定制钥匙”，仅能惠及部分突变类型患者，而 GNT0004的 出现，给所有深陷绝望中的DMD家庭点亮了一盏灯。

美国生物技术公司Nanoscope Therapeutics宣布，已经开始向FDA滚动提交其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗色素性视网膜炎（RP）引起的严重视力丧失，无论其基因突变如何

罕见病家长“救子”：自掏“腰包”发起临床试验，撬动“GM2疾病”全球首例基因治疗

2025年6月10日，渤健中国宣布，创新药物托夫生注射液（商品名：凯盛迪）正式在中国商业上市。上市当日，广州市白云区人民医院宣布开发华南首方。

RDDC向广大科研工作者、医学研究者发出诚挚邀请，通过问卷调研互动的方式，招募RDDC首席体验官，为RDDC的持续开发建言献策，现公布问卷调研活动中奖名单~

近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选药物AMT-130在监管推进方面取得重要进展。

2025年5月21日，凌意生物宣布，其于第28届美国基因与细胞治疗学会年会的会议重磅进展环节以口头报告形式分别展示了针对肝豆状核变性的在研基因治疗药物LY-M003注射液和针对戈谢病 I 型的在研基因治疗药物 LY-M001注射液的临床研究成果。

近日，美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的婴儿。

由联盟单位北京锦篮基因科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床研究启动患者招募。

RDDC现向广大科研工作者、医学研究者发出诚挚邀请，招募AI+生物信息数据库首席体验官！只要在2025年6月1日前注册RDDC罕见病数据中心，亲身体验并如实参与问卷调研，就有机会赢取500元京东卡、华为手环、100元星礼卡与精美周边礼品。

 2025年4月30日，Abeona Therapeutics 宣布其 Zevaskyn获美国 FDA批准上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗 RDEB 的基于细胞的基因疗法，也是唯一一款通过单次应用来治疗 RDEB 伤口的获批产品。

近日，武汉纽福斯作为申请单位已获得国家药品监督管理局批准，同意开展治疗莱伯氏遗传性视神经病变（G11778A突变）的临床试验。

据YHResearch调研统计，2023年全球AAV基因治疗药物市场规模约109.9亿元人民币，预计到2030年将接近556.4亿元人民币，2024至2030年期间年复合增长率达24.7%。AAV

日前，马卡里在SiriusXM电台接受了著名主持人梅根·凯利的采访。根据采访内容，FDA之后或将对部分罕见病药物的审批进行改革，为一些治疗极其罕见疾病的疗法开辟一条全新的定制化有条件批准路径。马卡里表示：“我们将基于合理作用机制推出新药审批通道。"马卡里称，这类批准将"附条件"授予，无需随机对照试验（RCT）。

2025年4月10日，NMPA官网显示，信念医药的1类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。

  近期，美国国立卫生研究院（NIH）加强了对受控访问数据（Controlled-Access Data）的安全管理。2025年4月2日，NIH主任办公室发布了一份《实施更新：增强NIH受控访问数据的

2025年3月8日，苏州华毅乐健生物科技有限公司在武汉成功举办了GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验研究者会议。本次会议汇聚了全国血液病领域权威专家、临床研究团队及企业代表，围绕GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验方案、前期数据及未来推进计划展开深入探讨，标志着这一国产基因治疗产品正式启动Ⅲ期临床。

罗曼・罗兰曾说：“世上只有一种英雄主义，就是在认清生活的真相之后依然热爱生活。” 在医疗领域，对于罕见病的探索与攻克，正是无数医者践行这种英雄主义的征程。联盟专家中山三院感染科李新华教授及其团队，长期专注于肝脏罕见病诊治，在这条充满挑战的道路上不断前行。让我们一同走进李教授团队分享的PSVD诊治病例，感受他们在罕见病诊疗一线的执着与担当 。

今天是第18个国际罕见病日，弗若斯特沙利文与北京病痛挑战公益基金会于2025年2月27日在上海联合举办了《2025中国罕见病行业趋势观察报告》线下发布会。

在第十八个国际罕见病日来临之际，为推动罕见病诊疗进展，同时普及罕见病相关知识，我国各地区多家医院均将开展宣教义诊活动。为方便各省市病友或病友家属查询，联盟将各医院已发布的义诊活动信息进行检索汇总（汇总截止2025年2月25日），希望对大家有所帮助！

2025年2月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得临床试验默示许可，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症。根据CDE官网查询，这是该产品首次在中国获批临床。

据YHResearch调研统计，2023年全球AAV基因治疗药物市场规模约109.9亿元人民币，预计到2030年将接近556.4亿元人民币，2024至2030年期间年复合增长率达24.7%。AAV基因疗法凭借其精准递送和持久疗效优势，已成为基因治疗领域的核心增长引擎，未来在罕见病领域发展潜力巨大。目前，国内已46款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少7款进入III期临床。

2025年02月13日，在国家儿童医学中心、北京儿童医院会诊中心，一位专家型AI儿科医生正式“上岗”，与13位儿科专家共同完成了一场疑难病例多学科会诊。记者从北京儿童医院了解到，这是全国首个AI儿科医生，有望辅助疑难罕见病诊疗，为儿科医疗服务带来新变革。   2025年1月22日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射

2025年2月6日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液（“GC310注射液”），获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可，适应症为肝豆状核变性。GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因已获IND许可的第4款1类新药基因治疗产品。

2025年1月22日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

近日，韩国生物技术公司GeneCraft宣布，其RX001作为全球首款基于腺相关病毒（AAV）的非小细胞肺癌（NSCLC）基因疗法，已获得韩国食品药品安全部（MFDS）的新药临床试验（IND）批准。本次临床试验旨在评估RX001在K-RAS突变型非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性，这也标志着基于AAV的肺癌疗法首次开展临床试验。

2025年1月3日，国务院办公厅印发关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见。

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市。这是一种罕见病用药，用于治疗14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的并发症。

2024年12月20日，美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。

12月19日19:00，由联盟单位赛业生物高级产品经理刘凡瑞主讲，聚焦「利用生信数据库进行临床前研究的创新策略」主题，通过剖析常用生信数据库的数据整合、资源获取等相关现状，手把手为你讲解如何打破局限，利用AI赋能的创新型数据库进行疾病研究、模型构建、知识挖掘、数据分析等。

今年参与谈判/竞价的117种目录外药品中，89种谈判或竞价成功，成功率76%，平均降价63%，总体与2023年基本相当。叠加谈判降价和医保报销因素，预计2025年将为患者减负超500亿元。   2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）

据环球新闻通讯社消息，Intellia Therapeutics公司于2024年11月25日宣布，美国FDA已授予nexiguran ziclumeran（nex-z）再生医学先进疗法(RMAT)认定，用于治疗转甲状腺素蛋白粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。

2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。   2024年11月09日——Ultra

去年，全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测，到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前，国内已45款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。

2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开，大会将邀请70+发言嘉宾，分享细胞疗法、基因疗法、RNA疗法与干细胞治疗的最新进展与成果，聚集1000+CGT产业上下游行业专家，35家展商，以主题演讲、圆桌讨论、产品展示、项目路演等形式分享行业成果与前沿动态，把握产业发展脉搏，携手各方，共筑产业兴！

2024年11月13日，PTC Therapeutics 宣布其治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的AAV基因治疗药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。

2024年11月09日——Ultragenyx Pharmaceutical宣布了其试验性反义寡核苷酸GTX-102在治疗Angelman综合征的1/2期研究中取得的积极数据。

去年，全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测，到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前，国内已44款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。

记者从10月19日开幕的2024年中国罕见病大会了解到，截至目前，全国罕见病诊疗协作网医院总数达到419家，涵盖全国所有省份，显著提升了罕见病的管理与诊疗水平。   2024年10月12日， 为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药

2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开，大会将邀请70+发言嘉宾，分享细胞疗法、基因疗法、RNA疗法与干细胞治疗的最新进展与成果，聚集1000+CGT产业上下游行业专家，35家展商，以主题演讲、圆桌讨论、产品展示、项目路演等形式分享行业成果与前沿动态，把握产业发展脉搏，携手各方，共筑产业兴！

海交通大学医学院附属上海儿童医学中心正在开展“一项评价LE051单次静脉注射在DMD患者的安全性、耐受性和有效性早期探索性临床研究”，现向社会公开招募。

2024年10月12日， 为科学指导和规范罕见病药物的临床药理学研究与评价，促进罕见病药物的研发，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）组织起草了《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》，并公开征求意见。

2024年10月08日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

近日，基因慧公开发布《基因行业蓝皮书》（包括曾发布的基因大数据、肿瘤分子检测、单细胞等专题蓝皮书），通过联合专家智库和优秀机构，基于专业分析、产业数据库及中立平台，梳理基因技术与产业图谱，为产业规划提供决策参考，推广先进的市场及产品，促进技术转化，助力基因科技普惠和产业高质量发展。

2024年9月25日，Wave Life Sciences公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。分析显示，接受该公司在研寡核苷酸疗法WVE-N531治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者具有显著的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达，且该疗法展现良好的安全性与耐受性。该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验，并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。

近日，BridgeBio Pharma公司宣布其试验性静脉腺相关病毒血清型9 (AAV9) 基因疗法BBP-812已被FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)称号。这一认定是基于对CANaspire 1/2期临床试验中前八名使用BBP-812治疗的Canavan病患者的12个月安全性和有效性数据的审查。RMAT计划旨在加速治疗严重疾病的再生医学疗法的开发和审批过程，为其提供与FDA更频繁互动的机会，以加快疗法的上市进程。

2024年9月13日，在国新办举办的新闻发布会上，国家药监局相关负责人介绍，2018年至今，已有134个罕见病药品获批上市，2024年1月-8月，已经批准上市的达到了37个。下一步，将加大政策力度支持企业研发，让更多罕见病有药可用。

  Vironexis Biotherapeutics今日走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。Vi

罕见病基因疗法领域捷报频传！2024年初至今，全球多款创新基因疗法相继获得批准或重大进展。让我们共同关注罕见病基因治疗新突破！

近年来基因治疗研究越来越火热，已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一。作为一种革命性的治疗手段，具有“一次注射，终生治愈”的潜力，给诸多难治性疾病患者带来了曙光。另外随着AAV递送系统不断成熟，基因治疗已逐步走向快速发展的黄金赛道。目前超70%基因递送药物均采用AAV载体递送，在广阔的市场前景和巨大的患者需求驱动下，国内企业纷纷也开始抢滩布局。

2023年，中国公司对新药的关注度增加，共有30种由中国发现的药品获得批准，占中国整体新药批准的37%。为了阐明近年来中国药物研发领域的演变，我们概述了当前国内创新药物候选药物的研发管线，并将其与我们2021年的分析（Nature Reviews Drug Discovery, 21, 553-554; 2022）进行了比较。

叮~您有一份《全国多地罕见病门诊信息》分享资料（机构排名不分先后），敬请查阅！

2024年7月23日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量递增（MAD）部分并取得积极成果。

2024年7月4日19:00-20:00，由瑞鸥科学创新联盟、广州罕见病基因治疗联盟、赛业生物联合组织的“永久免费！全面解读罕见病研究的AI利器——RDDC罕见病数据中心”直播活动邀您关注。

2024年6月25日，亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso（Viltolarsen，维托拉生）落地瑞金海南医院，用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。

AAV作为一种小型无包膜细胞病毒在递送系统中有很多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等，被视为最有前途的基因治疗载体。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，能够将转录翻译为功能蛋白，从而达到治疗一系列疾病的目的。基因疗法的兴起，也给很多罕见病患者带来了根治的曙光。联盟秘书处高度关注AVV相关的进展，目前，全球已上市的AAV基因疗法有8款。

肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻症），是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，这是一种最常见的运动神经元疾病，患者通常在发病3-5年内瘫痪甚至死亡。

2024年4月19日，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司开发的AAV基因治疗药物VGN-R09b获国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，同意开展治疗原发性帕金森病和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。

近日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）邮件确认，艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称艾码生物）核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请（IND）已获得批准。

3月18日，Orchard Therapeutics宣布，美国FDA已批准其细胞基因疗法Libmeldy（OTL-200）用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD），包括前症状性晚发婴儿型（PSLI）、前症状性早发青少年型（PSEJ）或早期症状性早发青少年型（ESEJ）儿科患者。

Amylyx 公司于 3 月 8 日宣布，肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药 Relyvrio 在一项关键研究中未能击败安慰剂。现在的问题是，于 2022 年获批的 Relyvrio 是否应该完全从市场上撤销，以及 FDA 最初批准是否是个错误。

2月23日，由张旭乡教授主持，在首都医科大学附属北京天坛医院眼科开展的 “在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的研究”顺利完成首例受试者安全性审查会议召开。 试验结

2024年1月25日，由复旦大学附属华山医院发起的“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗成人晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”，在中国顺利完成首例受试者给药。 本次研究

本期分享全球43家企业、102条成功进入临床阶段的药物管线，共同关注AI制药行业的新进展。   然而，上述情况将有望在AI引领的新一代信息技术

联盟单位南方医科大学南方医院白云分院正在进行“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”，采用药物RJK002是基于创新的蛋白质分子聚集体调节机制自主研发的针对渐冻症的AAV基因治疗药物，采用鞘内注射的方式给药。

2023年国家医保目录新增15款罕见病治疗药品，涉及16种罕见病，填补了10个病种的用药保障空白。 前言 今天（13日），国家医保局举行新闻发布会，公布2023年国家医保药品目录调整结果。新版国家医保目录将于2024年1月1日正式实施，本次目录新增15款罕见病治疗药品，涉及16种罕见病，填补

中国人民解放军总医院第一医学中心儿科作为全军儿科中心和国家重点专科军队建设单位，正式启动“基于RNA编辑技术治疗Duchenne肌营养不良症的临床前研究”和”婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”   #Duchenne肌营养不良症（DMD）患者招募   现中国人民解放军总医院第一医学中心儿科作为全军儿科中心和国家重点专科军队建设单位，正式启动“基于RNA编辑技术治疗Duchenne肌营

基因疗法（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的。它被认为是医学领域的一次重大突破，为无法通过传统治疗方法治愈的疾病提供了

2023年9月22日，一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）的基因治疗药物SNUG01的临床研究（IIT）项目启动会在北京大学第三医院（北医三院）成功举办。北医三院樊东升教授团队、清华大学贾怡

8月30日，Denali Therapeutics公司公布其在研酶替代疗法DNL310于II型黏多糖贮积症（MPS II，又名亨特综合征）的临床1/2期试验新的中期分析结果。

2023年8月13日，华毅乐健宣布由其自主研发的血友病A基因治疗注射液GS1191-0445，研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT）已于2023年5月17日完成全部患者入组，共计12例。这是国内首个完成IIT入组的血友病A基因治疗药物。

  2023年8月9日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。

近日，联盟会员单位北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）宣布，继不久前pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资。加轮由国科嘉和独家投资完成。

近日，Viralgen研发的AB-1003（LION-101）基因疗法的1/2期临床试验完成首例患者给药，该研究旨在评估基因确诊的肢带型肌营养不良症隐性9型（LGMD R9，原LGMD 2I）成年受试者单次静脉输注基因治疗的安全性、耐受性和有效性。

本文对今年迄今为止获得批准的五种重要疗法进行盘点，其中包含治疗血友病A的Roctavian和治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的Elevidys 两种罕见病疗法。

近日，《中国新经济发展报告（2023-2024）》出炉，联盟会员单位赛业生物的文章《我国基因治疗的现状与未来》在书内刊登，现将文章内容呈上。

据统计，截至6月30日共约有50款新药首次获得中国国家药监局（NMPA）批准上市,其中包括首次批准上市的7款及扩大适应症的3款罕见病药物。

2023年4月5日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在美国细胞与基因治疗学会会刊 Molecular Therapy上发表了题为：Advances in gene therapy hold promise for treating hereditary hearing loss 的综述论文。

近日，首都医科大学附属北京儿童医院于《中华皮肤科杂志》报道一例 Curry⁃Jones 综合征，这也是国内首例确诊的 Curry⁃Jones 综合征。

在基因治疗中，病毒载体技术是目前最主要的基因导入方式，近年来，腺相关病毒（AAV）载体掀起该领域的热潮，且发展势头越来越猛。

6月29日BioMarin Pharmaceutical发表声明，宣布FDA已批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用于治疗严重血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII]活性小于1 IU/dL）。

2023年6月26日，联盟单位——吉赛生物与深圳市福田区格物智康病原研究所（下文简称格物智康）达成战略合作。

FDA批准了全球首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的一次性基因疗法SRP-9001（Elevidys），适用范围为4-5岁可独立行走的患儿。

新华医院孙锟教授和余永国教授团队即将开展一项基因治疗I型脊髓性肌萎缩症（SMA）临床IIT研究，现面向社会公开招募符合入组条件的I型SMA患儿。

近日，西湖大学校长施一公在武汉分享了题为“对我国未来生物医药产业发展的思考”的主旨报告。

在研依库珠单抗注射液(eculizumab)在国内获批新适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(generalized Myasthenia Gravis，gMG)成人患者。

近日，生物医药行业媒体Evaluate Vantage发布了基因编辑领域的行业分析报告。

近日，联盟单位——南方医院在罕见病的诊疗中实现了新突破。“脊髓性肌萎缩症”22岁患者卓女士在南方医院白云分院成功完成腰椎穿刺+诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，成为南方医院该类患者接受治疗的第一人。

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究招募广告。

近日，联盟单位——微光基因（苏州）有限公司（简称：微光基因）与赛业集团旗下的广州译码基因科技有限公司（简称：译码基因）达成共识，正式确立战略合作伙伴关系，共同开发新型基因治疗药物。

盘点2023年全球最昂贵药物TOP10。

近日REGENXBIO公司公布，其一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）的申请获得美国FDA的批准。

近日三个基因疗法审批进展 涉及治疗血友病A、LGMD、DEB。

全球DMD基因治疗药物上市及研究进展。

5月17日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，强生旗下杨森制药公司申报的“JNJ-81201887 (AAVCAGsCD59)”临床试验申请，已经获得受理。

BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。