首个国产自研AAV递送双基因策略基因疗法获批临床，治疗帕金森病

  2024年4月19日，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司开发的AAV基因治疗药物VGN-R09b获国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，同意开展治疗原发性帕金森病和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。

  VGN-R09b是上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，一次给药长期疗效。

  该疗法的临床研究（IIT）“VGN-R09b在AADC缺乏症患者中纹状体内注射用药的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增的早期临床研究”，于2023年年初，在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利启动。据悉，接受治疗后的患儿，身体各项运动功能与智力提升明显。

  此外，值得一提的是，2022年11月，PTC Therapeutics公司的针对AADCD的AAV基因治疗产品Upstaza™ 获得英国药品和保健产品管理局（MHRA）上市许可。Upstaza™也是一种以AAV为载体的体内基因疗法，患者由于编码AADC酶的基因出现突变而致病，AAV携带编码AADC酶的健康基因，以基因补偿的形式达到治疗效果。通过立体定向外科手术进行给药，理论上一次给药长期有效。Upstaza临床试验结果显示，无法达到预期运动发育里程碑的患者在接受此疗法治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善，这一转变持续到接受治疗后10年。此外，所有接受治疗的患者的认知能力均得到改善。

图：Upstaza显著提高多巴胺生产，并且改善患者多种功能指标

来源：细胞基因疗法

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