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2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
文献分享丨西湖云谷智药团队改进Split-PE实现高效体内基因编辑
本研究筛选出高效的Split-PE分离位点(Fig. 1A),设计新的PE架构,并通过AAV对PE进行递送,实现高效的体内基因编辑。
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2025-01
产业资讯丨罕见病细胞基因治疗前沿动态分享
2025年1月22日,专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团宣布:杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请(IND)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。
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2025-01
全球首个基于AAV的肺癌疗法!GeneCraft的RX001获韩国MFDS批准
近日,韩国生物技术公司GeneCraft宣布,其RX001作为全球首款基于腺相关病毒(AAV)的非小细胞肺癌(NSCLC)基因疗法,已获得韩国食品药品安全部(MFDS)的新药临床试验(IND)批准。本次临床试验旨在评估RX001在K-RAS突变型非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性,这也标志着基于AAV的肺癌疗法首次开展临床试验。
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2025-01
文献分享丨张锋团队开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶
2025年1月2日,张锋团队在Nature Communications期刊发表了题为:Rational engineering of minimally immunogenic nucleases for gene therapy的研究论文。
14
2025-01
EXPERT
LECTURE
大咖有约
联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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