近日，基因慧公开发布《基因行业蓝皮书》（包括曾发布的基因大数据、肿瘤分子检测、单细胞等专题蓝皮书），通过联合专家智库和优秀机构，基于专业分析、产业数据库及中立平台，梳理基因技术与产业图谱，为产业规划提供决策参考，推广先进的市场及产品，促进技术转化，助力基因科技普惠和产业高质量发展。

2024年9月25日，Wave Life Sciences公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。分析显示，接受该公司在研寡核苷酸疗法WVE-N531治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者具有显著的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达，且该疗法展现良好的安全性与耐受性。该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验，并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。

近日，BridgeBio Pharma公司宣布其试验性静脉腺相关病毒血清型9 (AAV9) 基因疗法BBP-812已被FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)称号。这一认定是基于对CANaspire 1/2期临床试验中前八名使用BBP-812治疗的Canavan病患者的12个月安全性和有效性数据的审查。RMAT计划旨在加速治疗严重疾病的再生医学疗法的开发和审批过程，为其提供与FDA更频繁互动的机会，以加快疗法的上市进程。

2024年9月13日，在国新办举办的新闻发布会上，国家药监局相关负责人介绍，2018年至今，已有134个罕见病药品获批上市，2024年1月-8月，已经批准上市的达到了37个。下一步，将加大政策力度支持企业研发，让更多罕见病有药可用。