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21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
产业讯息丨基因慧发布年度《基因行业蓝皮书》
近日,基因慧公开发布《基因行业蓝皮书》(包括曾发布的基因大数据、肿瘤分子检测、单细胞等专题蓝皮书),通过联合专家智库和优秀机构,基于专业分析、产业数据库及中立平台,梳理基因技术与产业图谱,为产业规划提供决策参考,推广先进的市场及产品,促进技术转化,助力基因科技普惠和产业高质量发展。
30
2024-09
产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享
2024年9月25日,Wave Life Sciences公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。分析显示,接受该公司在研寡核苷酸疗法WVE-N531治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者具有显著的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)表达,且该疗法展现良好的安全性与耐受性。该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验,并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。
26
2024-09
产业讯息 | BridgeBio的AAV基因疗法喜忧参半
近日,BridgeBio Pharma公司宣布其试验性静脉腺相关病毒血清型9 (AAV9) 基因疗法BBP-812已被FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)称号。这一认定是基于对CANaspire 1/2期临床试验中前八名使用BBP-812治疗的Canavan病患者的12个月安全性和有效性数据的审查。RMAT计划旨在加速治疗严重疾病的再生医学疗法的开发和审批过程,为其提供与FDA更频繁互动的机会,以加快疗法的上市进程。
23
2024-09
产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享
2024年9月13日,在国新办举办的新闻发布会上,国家药监局相关负责人介绍,2018年至今,已有134个罕见病药品获批上市,2024年1月-8月,已经批准上市的达到了37个。下一步,将加大政策力度支持企业研发,让更多罕见病有药可用。
18
2024-09
EXPERT
LECTURE
大咖有约
联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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