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21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
罕见病基因治疗前沿动态分享(渐冻症新药开出华南首方、CDE征求先进治疗药品意见)
2025年6月10日,渤健中国宣布,创新药物托夫生注射液(商品名:凯盛迪)正式在中国商业上市。上市当日,广州市白云区人民医院宣布开发华南首方。
13
2025-06
开奖啦|RDDC“首席体验官”调研活动公布获奖名单
RDDC向广大科研工作者、医学研究者发出诚挚邀请,通过问卷调研互动的方式,招募RDDC首席体验官,为RDDC的持续开发建言献策,现公布问卷调研活动中奖名单~
09
2025-06
罕见病基因治疗前沿动态分享(AAV基因药物冲刺上市、95亿美元加速罕见病领域布局)
近日,基因治疗企业uniQure宣布,其针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选药物AMT-130在监管推进方面取得重要进展。
06
2025-06
Nature子刊丨双靶向SORT LNP技术,攻克AATD多器官递送难题
α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是一种由SERPINA1基因中的PiZ突变引发的遗传性疾病。该突变导致肝脏中错误折叠的α1-抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白积累,进而引发肝损伤,如肝炎或肝硬化。同时,
05
2025-06
EXPERT
LECTURE

大咖有约

联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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