首页
罕见病数据库
联盟快讯
产业互动
政策分享
产业讯息
大咖有约
罕路同行
专家讲座
学术专栏
文献分享
疾病知识
疾病模型
关于我们
联盟简介
专家智库
申请入会
意见反馈
中文
EN
NEW
INFORMATION
联盟资讯
更多资讯
21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
直播预告 | 利用生信数据库进行临床前研究的创新策略
12月19日19:00,由联盟单位赛业生物高级产品经理刘凡瑞主讲,聚焦「利用生信数据库进行临床前研究的创新策略」主题,通过剖析常用生信数据库的数据整合、资源获取等相关现状,手把手为你讲解如何打破局限,利用AI赋能的创新型数据库进行疾病研究、模型构建、知识挖掘、数据分析等。
18
2024-12
文献分享丨利用AAV递送RNA编辑工具,治疗MECP2重复综合征
2024年12月12日,辉大基因/中国科学院上海药物所杨辉团队及临港实验室胥春龙在 Nature Neuroscience 期刊发表了题为:An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的研究论文。
13
2024-12
文献分享丨美国罕见病药物研发激励政策实践及启示—基于药品全生命周期视角
通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据。收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,从罕见病及罕见病药物的认定机制、基础研究、临床研发、上市审批、市场激励和医疗保障等方面为我国罕见病药物研发激励政策体系的建设和完善提供参考建议。
10
2024-12
产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享
今年参与谈判/竞价的117种目录外药品中,89种谈判或竞价成功,成功率76%,平均降价63%,总体与2023年基本相当。叠加谈判降价和医保报销因素,预计2025年将为患者减负超500亿元。 2024年11月19日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)
05
2024-12
EXPERT
LECTURE
大咖有约
联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
更多讲座
ALLIANCE
MEMBER
联盟成员
清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
更多信息
JOIN US
加入我们
共同推动罕见病基因治疗行业的发展
申请加入
01
02
03
04
05