直播预告 | 利用生信数据库进行临床前研究的创新策略
12月19日19:00，由联盟单位赛业生物高级产品经理刘凡瑞主讲，聚焦「利用生信数据库进行临床前研究的创新策略」主题，通过剖析常用生信数据库的数据整合、资源获取等相关现状，手把手为你讲解如何打破局限，利用AI赋能的创新型数据库进行疾病研究、模型构建、知识挖掘、数据分析等。
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文献分享丨利用AAV递送RNA编辑工具，治疗MECP2重复综合征
2024年12月12日，辉大基因/中国科学院上海药物所杨辉团队及临港实验室胥春龙在 Nature Neuroscience 期刊发表了题为：An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的研究论文。
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文献分享丨美国罕见病药物研发激励政策实践及启示—基于药品全生命周期视角
通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策，为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据。收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验，基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结，并结合我国政策现状，从罕见病及罕见病药物的认定机制、基础研究、临床研发、上市审批、市场激励和医疗保障等方面为我国罕见病药物研发激励政策体系的建设和完善提供参考建议。
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产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享
今年参与谈判/竞价的117种目录外药品中，89种谈判或竞价成功，成功率76%，平均降价63%，总体与2023年基本相当。叠加谈判降价和医保报销因素，预计2025年将为患者减负超500亿元。
2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）
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