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21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
文献分享 | Science子刊:靶向miRNA的基因编辑疗法治疗遗传性MIR96突变耳聋的研究进展
该研究优化了CRISPR-Cas9基因编辑系统,以特异性清除MIR96突变,使用腺相关病毒(AAV)将该基因编辑系统递送至携带MIR96突变的成年小鼠耳蜗中,在听力损失症状出现前和出现后均可促进毛细胞存活并改善听力。这些结果表明,靶向编辑miRNA可能是一种保护DFNA50患者听力的有潜力的新策略。
17
2024-07
CDE公开征求《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》意见
2024年07月05日,国家药品监督管理局药品审评中心发布通知,对《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》公开征求意见。
10
2024-07
文献分享 | 清华大学团队开发出一种通用型基因编辑脱靶效应检测方法
Tracking-seq为脱靶检测提供了一种更容易获得和易于使用的解决方案,从而实现了更安全的基因组编辑实践,并促进了基因组编辑技术向临床应用的转化。
05
2024-07
RDDC邀您关注Leber先天性黑矇:瞳光之殇
Leber先天性黑矇(Leber Congenital Amaurosis, LCA)是一种极其罕见的遗传性视网膜疾病,以其严重的致盲性特征而著称。患者往往在年幼时便出现症状,视功能受到显著损害。
02
2024-07
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大咖有约
联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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