文献分享 | 杜氏肌营养不良症的基因补偿潜在疗法：转录适应
2025年2月12日，德国马普心肺研究所Didier Y. R. Stainier教授在Nature期刊发表标题为“Transcriptional adaptation upregulates utrophin in Duchenne muscular dystrophy”的研究论文。
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AAV基因疗法最新盘点丨国内46款IND获批，7款进入III期临床
据YHResearch调研统计，2023年全球AAV基因治疗药物市场规模约109.9亿元人民币，预计到2030年将接近556.4亿元人民币，2024至2030年期间年复合增长率达24.7%。AAV基因疗法凭借其精准递送和持久疗效优势，已成为基因治疗领域的核心增长引擎，未来在罕见病领域发展潜力巨大。目前，国内已46款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少7款进入III期临床。
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产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享（AI儿科医生、AAV基因治疗药物等）
2025年02月13日，在国家儿童医学中心、北京儿童医院会诊中心，一位专家型AI儿科医生正式“上岗”，与13位儿科专家共同完成了一场疑难病例多学科会诊。记者从北京儿童医院了解到，这是全国首个AI儿科医生，有望辅助疑难罕见病诊疗，为儿科医疗服务带来新变革。
2025年1月22日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射
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广州市科学技术局关于征集2025年度国家自然科学基金区域创新发展联合基金（广州）指南建议
广州市拟与国家自然科学基金委员会共同创设国家自然科学基金区域创新发展联合基金（广州）（以下简称广州联合基金），为做好我市2025年度广州联合基金指南建议编制工作，现开展指南建议的征集，有关事项通知
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