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21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享(血友病、DMD、AATD等临床快讯)
2025年3月8日,苏州华毅乐健生物科技有限公司在武汉成功举办了GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验研究者会议。本次会议汇聚了全国血液病领域权威专家、临床研究团队及企业代表,围绕GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验方案、前期数据及未来推进计划展开深入探讨,标志着这一国产基因治疗产品正式启动Ⅲ期临床。
17
2025-03
文献分享丨首次报道遗传性耳聋AAV基因疗法在成年患者中的临床试验结果
2025年03月07日,东南大学数字医学工程全国重实验室柴人杰教授,美国工程院院士加州大学欧文分校曾凡钢教授,山东省第二人民医院徐磊教授,北京理工大学齐洁玉副教授联合在国际顶级医学期刊《柳叶刀》(The Lancet,影响因子:98.4)发表题为《OTOF-Related Gene Therapy: A New Way but a Long Road Ahead》的学术通讯。
11
2025-03
文献分享 | 世界首次子宫内成功治疗遗传性罕见病:脊髓性肌肉萎缩症
2025年2月19日,美国圣犹大儿童研究医院实验神经治疗中心主任Richard S. Finkel博士在The New England Journal of Medicine发表标题为“Risdiplam for Prenatal Therapy of Spinal Muscular Atrophy”的通信论文。该研究主要探讨了通过口服小分子药物Risdiplam对胎儿进行脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的产前治疗。
07
2025-03
Gastroenterology | 中山三院罕见病PSVD诊治案例分享
罗曼・罗兰曾说:“世上只有一种英雄主义,就是在认清生活的真相之后依然热爱生活。” 在医疗领域,对于罕见病的探索与攻克,正是无数医者践行这种英雄主义的征程。联盟专家中山三院感染科李新华教授及其团队,长期专注于肝脏罕见病诊治,在这条充满挑战的道路上不断前行。让我们一同走进李教授团队分享的PSVD诊治病例,感受他们在罕见病诊疗一线的执着与担当 。
06
2025-03
EXPERT
LECTURE
大咖有约
联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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