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21
2023-04
圆满落幕!第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步。
文献分享|使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
角膜新生血管(Corneal Neovascularization)是一种重要致盲性眼部病变,全世界每年发病人数高达140万。角膜是视觉系统的重要屈光结构,角膜的无血管性对于保持角膜透明非常重要。
16
2024-04
全球首创核酸递送新药正式进入临床,亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
近日,根据美国食品药品监督管理局(FDA)邮件确认,艾码生物科技(南京)有限公司(以下简称艾码生物)核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已获得批准。
11
2024-04
Nature:神经退行性疾病新型治疗靶点——NPTX2
近日,瑞士苏黎世大学Magdalini Polymenidou团队在Nature期刊上发表研究将TDP-43失调和NPTX2积累直接联系起来,阐明了TDP-43失调与神经元死亡之间缺失的环节,从而揭示了TDP-43依赖的神经毒性通路。
21
2024-03
异染性脑白质营养不良(MLD)有新药可用:FDA新批准Orchard Therapeutics一项细胞基因疗法
3月18日,Orchard Therapeutics宣布,美国FDA已批准其细胞基因疗法Libmeldy(OTL-200)用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD),包括前症状性晚发婴儿型(PSLI)、前症状性早发青少年型(PSEJ)或早期症状性早发青少年型(ESEJ)儿科患者。
19
2024-03
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联盟将不定期邀请罕见病研究领域的科研学者、临床专家、企业家等,共同探讨罕见病及基因治疗的前沿研究进展,分享临床诊疗案例,携手倡导关爱罕见病群体,助力健康中国。
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清华珠三角研究院
2015年10月18日,广东省人民政府与清华大学签署共建清华珠三角研究院协议,在广州建立清华珠三角研究院。研究院是广东省事业单位,按企业化方式运行管理,实行理事会领导下的院长负责制。 研究院恪守清华大学“自强不息,厚德载物”的校训,深度参与国家创新驱动发展战略实施,推动广东产业结构转型升级、战略新兴产业培育发展,助力清华世界一流大学建设。立足广州、服务广东、辐射港澳,大力开展科技创新,培养聚集高端人才,发展高新技术产业。
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