Nature｜“渐冻症”开发预测模型，仅靠血液数据，AUC高达0.96
肌萎缩侧索硬化（ALS），又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，被世界卫生组织列为五大绝症之一。临床医生长期以来一直在寻找一种可靠的 ALS 诊断方法。迄今为止，ALS 生物标志物的开发主要依赖于单一分析物的研究。
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2025-10
imlifidase 助力 DMD 基因治疗
Hansa Biopharma AB公布了三名杜氏肌营养不良症 （DMD） 患者在 SRP-9001-104 试验中接受 Sarepta 的 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗之前接受 Hansa's imlifidase 治疗的主要结果。
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2025-09
全球首创！光遗传学基因疗法正式提交BLA，开启治疗新纪元
美国生物技术公司Nanoscope Therapeutics宣布，已经开始向FDA滚动提交其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗色素性视网膜炎（RP）引起的严重视力丧失，无论其基因突变如何
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2025-07
全球首例“GM2疾病”IIT/PIT基因治疗
罕见病家长“救子”：自掏“腰包”发起临床试验，撬动“GM2疾病”全球首例基因治疗
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2025-07
