DISEASE MODEL
疾病模型
随着测序技术及基因治疗的快速发展，越来越多的罕见病的致病机理及治疗方法有机会从板凳推向临床。在这过程中，具备疾病同源性、表象一致性、药物预见性的动物模型，特别是全人源化小鼠模型，对于疾病的发病机制、药物靶点研究以及药效评价等方面起到重要推进作用。罕见病联盟单位开发了一系列罕见病小鼠模型，如基因敲除、基因敲入、点突变、人源化小鼠等，加速罕见病药效学验证的开展。 联系赛业
罕见病小鼠模型
人源化模型
| 模型编号 | 基因名 | 品系名称 | 基因编辑方式 | 相关疾病 |
|---|---|---|---|---|
| S-CKO-08231 | Abce1 | C57BL/6J-Abce1-em1(flox)Cya | conditional knockout | Noonan Syndrome 1 |
| S-KO-00817 | Abcg1 | C57BL/6N-Abcg1-em1Cya | conventional knockout | Sitosterolemia |
| S-KO-01550 | Abcc2 | C57BL/6J-Abcc2-em1Cya | conventional knockout | Bile Duct Cancer |
| S-CKO-01131 | Abcd1 | C57BL/6J-Abcd1-em1(flox)Cya | conditional knockout | Adrenoleukodystrophy |
| S-CKO-01778 | Abcc2 | C57BL/6J-Abcc2-em1(flox)Cya | conditional knockout | Bile Duct Cancer |
| S-KO-00814 | Abca1 | C57BL/6J-Abca1-em1Cya | conventional knockout | Heart Disease |
| S-KO-16501 | Aadat | C57BL/6J-Aadat-em1Cya | conventional knockout | Schizophrenia |
| S-CKO-08103 | Aadat | C57BL/6J-Aadat-em1(flox)Cya | conditional knockout | Schizophrenia |
| S-CKO-00931 | Abca1 | C57BL/6J-Abca1-em1(flox)Cya | conditional knockout | Heart Disease |
| S-KO-00982 | Abcd1 | C57BL/6N-Abcd1-em1Cya | conventional knockout | Adrenoleukodystrophy |
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