AAV基因疗法最新盘点丨全球7款上市！国内22款IND获批！

发布时间: 2023-07-14

在基因治疗中，病毒载体技术是目前最主要的基因导入方式，近年来，腺相关病毒（AAV）载体掀起该领域的热潮，且发展势头越来越猛。

AAV作为一种小型无包膜细胞病毒在递送系统中有很多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等，被视为最有前途的基因治疗载体。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，能够将转录翻译为功能蛋白，从而达到治疗一系列疾病的目的。基因疗法的兴起，也给很多罕见病患者带来了根治的曙光。

联盟秘书处高度关注AVV相关的进展，目前，全球已上市的AAV基因疗法有7款，汇总如下：

此外，国内共22款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入3期临床（纽福斯的NR082、信致医药的BBM-H901、诺华的OAV101）。汇总如下：