AAV基因疗法最新盘点丨全球7款上市!国内22款IND获批!

发布时间: 2023-07-14

  在基因治疗中,病毒载体技术是目前最主要的基因导入方式,近年来,腺相关病毒(AAV)载体掀起该领域的热潮,且发展势头越来越猛。

  AAV作为一种小型无包膜细胞病毒在递送系统中有很多优势,比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等,被视为最有前途的基因治疗载体。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后,能够将转录翻译为功能蛋白,从而达到治疗一系列疾病的目的。基因疗法的兴起,也给很多罕见病患者带来了根治的曙光。
  
  联盟秘书处高度关注AVV相关的进展,目前,全球已上市的AAV基因疗法有7款,汇总如下:
   

  此外,国内共22款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入3期临床(纽福斯的NR082、信致医药的BBM-H901、诺华的OAV101)。汇总如下: