仅需一次给药！国内首款血友病AAV基因治疗新药获批上市！

  2025年4月10日，NMPA官网显示，信念医药的1类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。

  这是国内首个获批上市的AAV基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾先后被NMPA纳入突破性疗法和优先审评通道。

截图来源：NMPA官网

  信念医药是国内AAV基因治疗先驱。BBM-H901是该公司管线内首款商业化上市的新药，具有里程碑意义，有望成为最优B型血友病基因疗法。

  值得一提的是，此前于2023年10月，信念医药已经宣布与武田达成合作，授予武田BBM-H901在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化权益。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力B型血友病患者获得创新治疗新选择。

截图来源：Insight 数据库，下同

  BBM-H901是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子 IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到「一次给药、长期有效」的治疗及预防出血效果。

  Insight数据库显示，BBM-H901在各临床试验登记平台上共计启动了3项临床试验，其中注册III期临床结果已经在2024年ASH年会上公布。

  该研究是一项多中心、单臂、III期临床研究（NCT05203679），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液治疗血友病B患者的安全性和有效性。研究的主要终点包括BBM-H901注射输注后52周内的年化出血率（ABR）。

  研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的ABR，快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达，从而预防出血事件。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。

  截至2023年4月21日，26例中国受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5×10¹²vg/kg）的单次静脉输注治疗。52周随访数据如下：

• 受试者平均ABR为0.6（95%Cl:0.18-1.99），显著低于优效性界值5.0（国内预防治疗人群确定的ABR）；
• 输注后第52周，平均FIX活性达到55.08IU/dL（SD35.93）（一期法SynthASil）；输注后第3天，平均FIX活性已经升至49.70IU/dL（一期法SynthASil）；
• 52周FIX药物的平均输注次数，从治疗前的58.2次（SD 30.67）降至治疗后的2.9次（SD 10.71）。21例受试者（80.8%，21/26）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1（SD 1.2）降至治疗后的0；
• 无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件。
    

  除本次获批的BBM-H901之外，信念医药还有5款临床阶段新药在研，均为基因治疗药物，适应症覆盖A型血友病（BBM-H803）、杜氏肌营养不良症（BBM-D101）、帕金森病（BBM-P002）、人乳头瘤病毒感染（BBM040）等。

  其中，BBM-D101已经获得美国FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定；BBM-H901和BBM-H803注射液也获得美国FDA授予的孤儿药认定。