2023年8月13日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，宣布由其自主研发的血友病A基因治疗注射液GS1191-0445，研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT）已于2023年5月17日完成全部患者入组，共计12例。这是国内首个完成IIT入组的血友病A基因治疗药物。
图1 华毅乐健在研管线 来源：华毅乐健官网
本次研究从2021年开始，是一项单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。
该IIT项目的12例血友病A患者已全部完成入组，其中2E12vg/kg和4E12vg/kg各6例患者，中位观察时间分别为83周（时间范围：64周-113周）及21周（时间范围：12周-44周）。第12例患者于今年5月17日入组，截至8月9日已完成12周的观察。
初步研究结果显示，GS1191-0445输注后可持续显著地提升体内的FVIII活性，入组受试者在接受两组不同剂量 GS1191-0445输注后，患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达。2E12 vg/kg和4E12 vg/kg 剂量的GS1191-0445 治疗后均可显著减少出血事件及FVIII使用量，尤其是4E12 vg/kg 剂量组，截止目前该组所有受试者体内FVIII活性均达到痊愈水平，未观察到任何出血事件。本IIT研究中报告的不良事件（AE）绝大多数为1级，未报告任何3级及以上严重程度的AE，安全性良好。
华毅乐健联合创始人&总裁吴凤岚博士表示，“作为公司自主研发的首款基因治疗重磅产品，很高兴华毅乐健GS1191-0445注射液在中国完成首个血友病A IIT临床研究的全部患者入组。特别感谢该项目的临床研究者，参与项目的患者家庭和全体项目团队，是他们共同为中国的血友病A患者带来了治愈的希望。”
GS1191-0445注射液的临床试验申请已于今年1月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，是国内首个获批新药临床试验申请的血友病A基因治疗药物。吴凤岚博士进一步表示：“IIT试验优异的安全性和有效性数据给全体临床研究团队带来极大的信心，华毅乐健将加速推进该项目的注册临床开发，尽快造福更多血友病A患者。”
血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，据流行病学推算中国约有12万患者。该疾病可以分为A型血友病（HA）和B型血友病(HB)，其中HA的发病人数约占全部血友病的85%，是最重要的血友病亚型。HA是由F8基因突变导致遗传性凝血因子Ⅷ缺乏所致。HB的发病人数占全部血友病人的15%，由F9基因突变导致遗传性凝血因子IX缺乏所致。
血友病以自发性出血或者小创伤后过度出血为主要表现。血友病的临床标准治疗方式为凝血因子替代治疗，但需终生治疗，给患者和家庭以及社会带来沉重的经济负担。目前，基因治疗将成为可能治愈血友病的最前沿新技术。
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
内容采集于华毅乐健
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