全球首创核酸递送新药正式进入临床,亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破

发布时间: 2024-04-11

  舞蹈,总令人联想到曼妙、优雅的身形。但有这样一种冠以舞蹈之名的疾病——亨廷顿舞蹈症(Huntington's Disease, HD),却令患者无法自控地陷入“舞蹈”中。据估计,这一不可逆的罕见疾病在国内就困扰着约3万人,亨廷顿舞蹈症所引发的社会现实问题也愈发受到重视。

 

  近日,根据美国食品药品监督管理局(FDA)邮件确认,艾码生物科技(南京)有限公司(以下简称艾码生物)核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已获得批准。

 

  据了解,该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品,正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前,该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。

 

  “从临床前实验结果来看,在公司独有的第三代体内自组装siRNA递送技术平台的加持下,艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题。”艾码生物CEO兼联合创始人孟夏博士表示。 

 

  作为罕见的常染色体显性遗传性疾病,亨廷顿舞蹈症患者往往表现出神经功能障碍,运动、认知和精神异常。现有临床信息显示,亨廷顿舞蹈症患者发病高峰期为30~50岁,发病后患者平均寿命约为15~20年,致残率和致死率极高,病人会在不受控的“舞蹈”中逐渐失去生活自理能力。而现有的药物及手术治疗均仅能缓解部分症状,无法实现针对发病原因的根治。

 

  研究结果表明,亨廷顿舞蹈症因突变的亨廷顿蛋白(mHTT)在细胞内异常聚集形成大分子团,而引发的神经细胞死亡。目前,降低mHTT蛋白被认为是治疗该病症的根本和最佳策略。艾码生物自研的ER2001正是沿着这一治疗思路所形成的First-In-Class I类创新药。

 

  作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品,临床前实验结果已经确定,ER2001注射液静脉给药后,可透过血脑屏障进入发病部位,起到治疗作用,安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外,前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估,排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险,成功实现IND默示许可。据了解,该公司也在积极推动该产品在国内的IND注册申报,有望年内正式进入注册临床研究。

 

 

 来源:药渡

 

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