强生/杨森治疗AMD眼科AAV基因疗法在国内申报临床

  5月17日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，强生旗下杨森制药公司申报的“JNJ-81201887 (AAVCAGsCD59)”临床试验申请，已经获得受理。

图1.国家药监局药品审评中心官网截图

  年龄相关性黄斑变性（Age-related Macular Degeneration，AMD）患者通常CD59水平较低，CD59是一种保护视网膜免受人体自然免疫反应“补体”系统造成损伤的蛋白质。地图样萎缩是AMD的一种晚期进行性病变形式，在地图样萎缩症中，补体的过度活跃破坏了视网膜的中心区域黄斑（负责中央视觉和看到细节）细胞，并导致失明的持续发展。

  JNJ-81201887（JNJ-1887，AAVCAGsCD59）是一种基于AAV载体用于治疗地图样萎缩的在研基因疗法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展，是杨森从Hemera Biosciences引进的一款AAV基因治疗管线，主要被开发用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩。

  2022年10月，杨森在2022年美国眼科学会年会（AAO 2022）上公布了JNJ-81201887关于年龄相关性黄斑变性 （AMD） 的地理萎缩 （GA）的1期临床试验数据。

  数据显示，在所有可评估的患者中（n=17），均达到了主要安全性终点。该研究还显示，在接受JNJ-81201887治疗后，患者GA病变的生长速率在6个月内持续下降。

  值得注意的是，JNJ-81201887已经获得了美国FDA授予的快速通道认证和欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物指定（ATMP）。JNJ-81201887用于治疗60岁及以上晚期干性AMD地图样萎缩成人的IIb期PARASOL（临床试验项目）研究正在招募患者。

来源：佰傲谷Valley、细胞与基因治疗领域