患者招募丨肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）患者招募

 目前，联盟单位南方医科大学南方医院白云分院正在进行“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”，该研究已获南方医科大学南方医院白云分院医学伦理委员会批准（项目编号：NFBY-Y-2023010-01）。该项目系单臂、非随机、开放标签、多队列、剂量递增的探索性IIT研究，所采用药物RJK002是基于创新的蛋白质分子聚集体调节机制自主研发的针对渐冻症的AAV基因治疗药物。研究将采用鞘内注射的方式给药，有望为广大渐冻症患者带来新的希望。

 

  2023年12月8日，南方医院白云分院申办的“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”的IIT研究项目启动会，在南方医院白云分院黄石院区顺利召开。

 

 图1：项目启动会现场合影 来源：南方医院白云分院

 

  该项目由南方医院白云分院张永院长、神经医学科蒋海山副主任医师作为主要研究者发起者。蒋海山副主任医师在项目启动会上表示：渐冻症作为世界五大绝症之首，一旦确诊，目前FDA批准的几种化药仅能延缓患者病程数月，对患者帮助极其有限，患者迫切需要新的更有效的治疗方案缓解病情。基因治疗作为一个新的治疗领域，在ALS治疗中的应用可能会有所突破。我们将严格遵守药物临床试验的规范，以患者为中心，希望该项临床试验能获得满意的结果，让广大渐冻症患者早日获益。

 

  启动会上，申办方围绕目前国内外药物研究形势及试验药物的研发背景等问题进行了介绍，并向与会人员详细地展示了研究方案。研究者及相关医护人员在启动会过程中，分别对试验的流程、数据记录、患者获益与安全等问题展开了严谨、详尽的讨论。

 

  本着自愿参加的原则，现招募肌萎缩侧索硬化症患者参加本研究。如您有意愿，且符合以下条件，可与项目发起单位联系。

 

  招募条件

 

  1、年龄18~60周岁（包含界值），性别不限；

 

  2、诊断符合世界神经病学联盟（WFN）发布的修订版EI Escorial诊断标准中，可能的、拟诊的（临床的或实验室的）或确诊的散发性或家族性的ALS患者；

 

  3、从第一个症状（任何ALS症状）起的疾病持续时间必须超过6个月且小于2年（含2年）；

 

  4、筛选期肌萎缩侧索硬化症功能评分量表修订版(ALSFRS-R)评分≥35分，且<40分；

 

  5、筛选期用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥60%；

 

  6、未服用过利鲁唑和/或依达拉奉或者服用≥30天稳定剂量且研究期间继续稳定服用者（停用≥30天者也可纳入）；

 

  7、理解并遵守试验流程，自愿参加，愿意进行基因检测，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）。

 

  如果您符合以上主要入选条件且愿意参加本研究，请与我们联系020-66230680/020-66230681，每周一至周五09:00-17:00。研究医生将对您进行进一步检查，以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。

 

 

来源：南方医院白云分院

 

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