信念医药创新血友病B基因疗法顺利完成三期注册临床试验受试者给药
2023年4月24日 ，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。
BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血，是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。
本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。
信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“我们很高兴看到作为信念医药自主研发且自主生产的首款重磅产品，BBM-H901注射液三期注册性临床试验的受试者给药顺利完成，并有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物，其‘一次给药、长期有效’的创新治疗方案将为患者带来更佳的生存获益。在此，我诚挚感谢所有参与到研究中的研究者、受试者及其家属，以及项目组所有成员。另外，这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展，为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础，亦为整个基因治疗行业的蓬勃发展增添了全新力量！”
关于血友病
关于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，FⅨ）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。
BBM-H901注射液是国内最早开展临床研究的AAV基因治疗药物之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（IIT, NCT04135300）。2021年4月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的临床试验申请（IND）。2021年5月14日，药品审评中心（CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段（CTR20212816）。
2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。同年，该药物还获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药认定，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。
文章来源于信念医药