临床招募：北医三院启动SNUG01的肌萎缩侧索硬化症临床患者招募
2023年9月22日，一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）的基因治疗药物SNUG01的临床研究（IIT）项目启动会在北京大学第三医院（北医三院）成功举办。北医三院樊东升教授团队、清华大学贾怡昌实验室团队、神济昌华创始人及临床团队出席该启动会。
项目全称为“一项评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，是由著名渐冻症专家樊东升教授作为主要研究者发起，神济昌华资助的IIT研究。该项目将依托国内规模最大的渐冻症诊疗与研究中心之一的北医三院神经内科，充分利用其临床资源优势，评估SNUG01的安全性和有效性。该研究已获北医三院医学伦理委员会批准。
关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）
关于SNUG01
SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据，显示对神经元有显著的保护作用。9月初，SNUMG01已经完后国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访。北医三院樊东升教授表示，首例受试者用药情况稳定，部分指标，尤其是电生理关键性指标得到一定改善。
招募条件
1. 18~65周岁（包含18周岁和65周岁），男女不限；
2. 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊断标准（被诊断临床上可能且辅助检查支持ALS或很可能的ALS或临床上确诊的ALS）；
3. ALS病程须小于24个月（从第一次出现ALS任何症状至签署同意书当天算起）；
4. 体重指数（BMI）≥19 kg/m2受试者；
5. 筛选前ALSFRS-R研究前斜率ΔFS，测量为ΔFS=（48-筛选访视时 ALSFRS-R）\从发病到筛选访视的持续时间（月）≥0.5分/月，ALSFRS-R总分≥26 分；
6. 当前没有接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少4周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量；
7. 当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少 1个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗；
8. 既往未进行气管切开术且筛选前每天使用无创通气小于16小时；
9. 人免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒、乙型肝炎（乙肝表面抗原HBsAg和抗乙型肝炎核心抗体抗HBcAb均需阴性）或丙型肝炎阴性；
10. 既往未进行任何基因治疗、造血干细胞移植或实体器官移植；
11. 能够理解并自愿签署知情同意书。
如果您符合以上主要条件且愿意参加该项研究，请与北医三院神经内科科室联系。研究医生将对您进行进一步检查，以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。
参与临床试验联系方式：15710013912（工作日9-18点）。
来源：神济昌华官网
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