又一款眼科AAV基因治疗申报临床

  2023年1月28日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，纽福斯生物的“NFS-02眼用注射液”临床试验申请，已经获得受理。

  NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。

  NFS-02以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

  值得注意的是，NFS-02已经在美国获得IND批准，正在进行一项1/2期临床研究，用于治疗ND1线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变。此前，NFS-02已经获得美国FDA授予的孤儿药认证。

  NFS-02是纽福斯生物向CDE申报的第二款AAV基因治疗。2021年1月19日，纽福斯生物的眼科AAV基因治疗“NR082眼用注射液”的临床试验申请获得CDE受理，并于同年获得临床批件，用于治疗Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）。

  逐渐起步的AAV基因治疗

  相较于细胞治疗的迅猛发展，我国的AAV基因治疗发展相对较慢。

  2021年1月19日，CDE正式受理了纽福斯生物的眼科AAV基因治疗“NR082眼用注射液”的临床试验申请——才拉开国内AAV基因治疗的监管之路，开始新一轮的竞速。注：这里的AAV基因治疗指狭义的AAV基因代替治疗，2019年舒泰神申报的STSG-0002，是一款利用AAV作为载体的RNAi疗法，不属于基因代替治疗，因此不算入本文的统计范围。

  2021年，共有四家企业向CDE提交AAV基因治疗的临床试验申请，包括纽福斯生物（申报首款AAV基因治疗Leber遗传性视神经病变）、信念医药（申报首款全身AAV基因治疗血友病B）、诺华（基因治疗SMA）以及联盟单位——锦篮基因（申报AAV基因治疗LPLD）。

  从小编总结的下图中，可以观察到，时间进入到2022年，CDE受理的AAV基因治疗临床申请数量从3项飞跃至33项，涉及12家企业的16款产品，其中有22项获得了临床默示许可（图中*代表）。

  此外，观察图表可以发现，眼科适应症和全身性疾病的产品数量基本持平，全身适应症集中在B型血友病和SMA，未来潜在的竞争强度不小。

文章来源于 佰傲谷BioValley