国内首个治疗全身型重症肌无力（gMG）药物依库珠单抗获批

  6月13日，阿斯利康发布公告，称其在研依库珠单抗注射液(eculizumab)在国内获批新适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(generalized Myasthenia Gravis，gMG)成人患者。

  依库珠单抗是国内首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。

  全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱。

  此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准，主要是基于一项关键III期临床试验(REGAIN研究)有效性和安全性的结果。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败、并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。

  REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗ACh抗体阳性的难治性gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。

  截至目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

文章来源：罕见病信息网