全球首创！光遗传学基因疗法正式提交BLA，开启治疗新纪元

发布时间: 2025-07-21

日前，美国生物技术公司Nanoscope Therapeutics宣布，已经开始向FDA滚动提交其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗色素性视网膜炎（RP）引起的严重视力丧失，无论其基因突变如何。

FDA已批准Nanoscope对其BLA进行滚动审查，首批模块已经提交，预计完整的BLA申请将于2026年完成。该申请有资格根据该项目的快速通道指定获得优先审查。

值得注意的是，这是全球进度最快的光遗传学基因治疗，已经提交BLA申请。同时，这是一个里程碑，标志着光遗传基因治疗取得重要进展。

光遗传学基因治疗MCO-010

MCO-010是一种环境光(Ambient light)激活的光遗传学基因疗法，利用AAV2载体将MCO基因递送到双极视网膜细胞中，使其表达多色视蛋白，同时利用光感受器死亡后剩余的视觉回路。该疗法适用于RP和Stargardt，不论潜在的基因突变如何。这种疗法一次性注入眼内，无需任何硬件设备。MCO1对环境光敏感，因此不需要将强光照射到眼睛中。

视网膜的结构及其双极细胞的位置、MCO-010基因药物表达MCO1视蛋白示意图

根据Nanoscope所披露的关键2b期研究RESTORE数据显示：与假对照组相比，MCO-010在52周时在两个剂量组中都达到了最佳矫正视力的主要终点，视力从基线提高>0.3 LogMAR。在正在进行的长期随访中，在3年内观察到视力增加，接受治疗的眼睛没有报告严重的不良事件。计划对这些患者进行进一步的多年随访，以评估长期疗效和安全性。

在ASGCT 2025年会上，Nanoscope公司报告的MCO-010的临床数据显示：4名具有ABCA4变异的RP患者接受MCO-010输注后，通过无创成像荧光报告证实了视网膜基因的表达，患者在52周内视力、形状辨别力和活动能力均有所改善。

根据新闻稿，如果MCO-010获得批准，其将有可能成为RP的护理标准。因为RP可能的基因突变非常广泛，涉及100多个已知的基因以及1000多种不同的基因突变，而MCO-010的治疗与其基因突变无关，不需要进行基因检测，且为一次性治疗，也不需其他辅助治疗手段，具有良好的患者可及性。

小结

光遗传学这一门学科自2002年正式产生雏形，到2006年正式成立学科，一度被认为是诺贝尔奖的潜在获奖者，吸引了不少研究者投入，越来越多的特异性光敏蛋白被发现。

事实上，光遗传学基因治疗的治疗范畴不仅只有眼科疾病，还涵盖了其他多种疾病领域，包括神经内科疾病、心脏内科疾病、代谢肥胖等。

另外，最近还有研究利用光遗传学进行药物筛选的应用。

来源：佰傲谷BioValley

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