imlifidase 助力 DMD 基因治疗
瑞典隆德，2025 年 8 月 1 日。Hansa Biopharma AB，“Hansa”（纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：HNSA）今天公布了三名杜氏肌营养不良症 （DMD） 患者在 SRP-9001-104 试验中接受 Sarepta 的 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗之前接受 Hansa's imlifidase 治疗的主要结果。
在服用一剂 imlifidase 后，三名患者的 IgG 抗体迅速降低，水平比基线低 ≥95%。此外，在这三名患者中，预先存在的抗 AAV 抗体滴度降低到 1：400 以下，这使得 ELEVIDYS 治疗成为可能。imlifidase的安全性与以往的经验一致，试验没有产生任何新的安全信号。在基因治疗给药 12 周后，试验中的患者表现出 AAV 介导的微肌营养不良蛋白转导和表达的证据，但水平低于其他 ELEVIDYS 试验中观察到的水平。根据这些结果，Hansa 和 Sarepta 将讨论该计划的适当后续步骤。
Hansa Biopharma 首席执行官 Renée Aguiar-Lucander 表示：“这是临床试验的第一个结果，评估了 imlifidase 对具有高水平抗 AAV 抗体的患者获得批准的基因疗法的潜力。令我们感到鼓舞的是，imlifidase 能够大幅减少 IgG 抗体和预先存在的抗 AAV 抗体，使患者能够接受基因治疗。我们还期待在今年晚些时候报告另一项正在进行的基因治疗合作的数据，以继续收集 imlifidase 在基因治疗中潜在益处的证据。
这是 Hansa Biopharma AB （publ） 根据欧盟市场条例有义务公开的信息。该信息已通过下列联系人的代理机构于 2025 年 8 月 1 日 21：15 CEST 提交发布。
关于杜氏肌营养不良症 （DMD）
DMD 是一种罕见且致命的遗传病，由编码抗肌营养不良蛋白蛋白的 DMD 基因突变引起。这是一种不可逆转的进行性疾病，随着时间的推移，会导致身体肌肉变得虚弱和受损，大多数患者在 12 岁时就坐在轮椅上。目前估计，全球每 3,500 至 5,000 名出生的男性中就有 1 名患有 DMD。1,2大约 14% 的 DMD 患者预先存在针对 rh74 载体的 IgG 抗体。3许多基因疗法都是基于腺相关病毒 （AAV） 载体的使用。在一些患者中，免疫系统携带称为抗 AAV 抗体的抗体，可以抵消基因治疗，从而阻止其成功。
关于 SRP-9001-104
SRP-9001-104 是一项针对 4 至 9 岁且预先存在 ELEVIDYS 抗体的 DMD 门诊男性患者的开放标签试验。最多六名患者将接受 imlifidase 治疗，然后接受 ELEVIDYS。由于存在靶向 AAVrh74 的抗体，该试验中的所有患者目前都没有资格接受 ELEVIDYS，AAVrh74 是用于提供 Sarepta 基因治疗的载体。
关于imlifidase和基因治疗
Imlifidase 目前正在被评估为基因治疗的预处理，用于需求未得到满足的领域。许多基因疗法都是基于腺相关病毒 （AAV） 载体的使用。4-7在一些患者中，免疫系统携带抗体来抵消基因治疗，从而阻止其成功。5-11在基于 AAV 的基因治疗治疗之前用 imlifidase 进行预处理有可能使抗体失活，从而使预先存在基于 AAV 的基因治疗抗体的患者能够进行基因治疗。10目前，据估计，NAb 平均使三分之一的人无法从基因治疗中受益。
关于汉莎生物制药
Hansa Biopharma AB 是一家开创性的商业阶段生物制药公司，其使命是为患有罕见免疫疾病的患者开发和商业化创新、挽救生命和改变生活的治疗方法。公司基于其专有的IgG切割酶技术平台，拥有丰富且不断扩大的研发计划，以解决自身免疫性疾病、基因治疗和移植等严重未满足的医疗需求。该公司的产品组合包括 imlifidase（一种一流的免疫球蛋白 G （IgG） 抗体裂解酶疗法，已被证明可以对高度敏感的患者进行肾移植）和 HNSA-5487（一种具有重回潜力的下一代 IgG 裂解分子）。Hansa Biopharma 总部位于瑞典隆德，在欧洲和美国开展业务。