患者接受基因治疗临床试验是否有入组的评价指标？
发布时间: 2023-01-04
患者接受基因治疗临床试验是否有入组评价指标？本期我们请到了首都医科大学附属北京同仁医院金子兵教授，金教授告诉我们并没有统一的标准，每个临床试验根据疾病类型和在研阶段，都有各自的标准，在公开招募患者的时候会有入排标准，符合入排标准即可报名相关基因治疗临床试验。
遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病。我国现有约500万盲人，其中遗传性眼病约占儿童盲目和视力损伤的1/3，占盲目和严重视力损伤的80%；单基因遗传眼病患者约占总人口4%。相较于传统医学手段，基因治疗作为一个创新性研发领域，正在国内外蓬勃发展，同样地，也给遗传性眼病的诊疗带来了重大突破。无论是政府、企业或是科研机构，都在积极推动眼科基因治疗药物的产业化。
为此，清华珠三角研究院联合赛业生物开发的罕见病数据中心（RDDC），并开发了系列AI工具，如AI突变致病性预测工具、AI突变剪接预测工具等，辅助罕见病的诊断与研究，助力基因治疗药物的开发。