遗传性眼病基因治疗药物单眼注射，双眼视力都会得到改善？
发布时间: 2022-12-09
有研究报道遗传性眼病基因治疗药物，单眼注射但双眼视力都得到了改善，关于这种情况，我们请到了首都医科大学附属北京同仁医院主任医师金子兵教授为我们解答，金教授表示：可能存在两种情况，第一种是生物心理社会医学模式；第二种是交感性眼炎生物学机制。
眼科基因治疗 · 光明复见新机遇
遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病。我国现有约500万盲人，其中遗传性眼病约占儿童盲目和视力损伤的1/3，占盲目和严重视力损伤的80%；单基因遗传眼病患者约占总人口4%。相较于传统医学手段，基因治疗作为一个创新性研发领域，正在国内外蓬勃发展，同样地，也给遗传性眼病的诊疗带来了重大突破。无论是政府、企业或是科研机构，都在积极推动眼科基因治疗药物的产业化。
为此，清华珠三角研究院联合赛业生物开发的罕见病数据中心（RDDC），并开发了系列AI工具，如AI突变致病性预测工具、AI突变剪接预测工具等，辅助罕见病的诊断与研究，助力基因治疗药物的开发。