RPE细胞治疗AMD的方式，细胞治疗与基因治疗的优缺点
发布时间: 2022-11-30
谈到AMD黄斑变性，因为其高发性，是关注度比较高的一种眼科疾病，目前AMD有雷珠单抗等抗体药物进行治疗。
我们请到了上海科技大学特聘教授、江苏艾尔康生物医药科技有限公司范国平教授分享他目前研究的一种采用RPE细胞治疗AMD新方式，以及向大家科普了眼科细胞治疗和基因治疗各自的优缺点。
眼科基因治疗 · 光明复见新机遇
遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病。我国现有约500万盲人，其中遗传性眼病约占儿童盲目和视力损伤的1/3，占盲目和严重视力损伤的80%；单基因遗传眼病患者约占总人口4%。相较于传统医学手段，基因治疗作为一个创新性研发领域，正在国内外蓬勃发展，同样地，也给遗传性眼病的诊疗带来了重大突破。无论是政府、企业或是科研机构，都在积极推动眼科基因治疗药物的产业化。
为此，清华珠三角研究院联合赛业生物开发的罕见病数据中心（RDDC），并开发了系列AI工具，如AI突变致病性预测工具、AI突变剪接预测工具等，辅助罕见病的诊断与研究，助力基因治疗药物的开发。