Orphanet Journal of Rare Diseases | 澳大利亚公众对罕见病药物公共资助决策的偏好研究

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该研究通过离散选择实验（DCE）方法，揭示了公众在决定罕见病药物资助时的主要考量因素，包括生存期延长、临床证据的可信度以及患者生活质量改善，为政策制定者提供了重要参考。

 

文献概述

本文《Using a discrete choice experiment to explore societal preferences for valuing new drugs for rare diseases》，发表于Orphanet Journal of Rare Diseases杂志，回顾并总结了澳大利亚公众在决定是否资助新药时的偏好。研究发现，公众普遍更偏好能够延长生存期、具有更强临床证据支持及改善患者日常活动能力的药物。此外，研究通过混合逻辑回归与潜在类别模型分析，揭示了公众偏好的异质性，识别出三个不同偏好群体，其中超过半数的受访者更关注生存期延长。

背景知识

罕见病是指每种疾病患者人数极少，但总体上影响了全球约6-8%的人口。由于患者数量少，临床试验难以开展，药物研发和评估面临诸多挑战。尽管已有健康技术评估（HTA）体系用于评估新药的价值，但在罕见病领域，传统的成本-效果分析难以适用，因治疗成本高且效果证据不足。本研究基于澳大利亚人群样本（n=1099），通过DCE方法调查公众在面对两种药物选择时的偏好，重点评估了临床证据的不确定性、未满足治疗需求、临床效益大小、生活质量改善及政府总成本等属性。研究还结合焦点小组与文献综述，确保属性选择的科学性与代表性。

 

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研究方法与实验

研究采用离散选择实验（DCE）设计，通过在线问卷收集公众在设定情境下的药物资助偏好。共识别出6个关键属性，包括临床证据的不确定性、未满足治疗需求、药物对生存期和生活质量的影响，以及政府年度总支出。数据通过混合逻辑回归和潜在类别模型分析，评估公众偏好的异质性，并计算各属性的边际支付意愿（WTP）。

Key结论与观点

• 公众整体更偏好能延长生存期、临床证据强及改善生活质量的药物。
• 约58%的受访者（Class 3）强烈支持延长生存期的药物，其次是21%（Class 2）更重视临床证据的可信度，另有21%（Class 1）更支持高政府支出的药物。
• 药物对患者日常活动能力的改善在公众偏好中排名较高，而对治疗选择的未满足需求则普遍不敏感。
• 公众愿意为延长5年生存期的药物支付约259,000澳元，为延长1年支付约104,000澳元，为提升临床证据可信度支付约185,000澳元。
• 研究发现公众偏好存在显著异质性，不同群体对药物属性的重视程度不同，提示政策制定需考虑多元偏好。

研究意义与展望

该研究为罕见病药物资助政策提供了基于公众偏好的实证依据，强调在资源有限的情况下，应优先考虑生存期延长与证据可信度等关键属性。未来研究可进一步细化不同社会群体的偏好，探索其与个人经历、教育水平等变量的关系，同时可结合真实世界数据提升结论的外部效度。

 

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结语

本研究通过离散选择实验，系统评估了澳大利亚公众对罕见病药物资助决策的偏好。研究发现公众普遍更支持延长患者生存期、提高生活质量、以及具有更强临床证据的药物。同时，公众偏好存在显著异质性，不同群体对药物属性的重视程度不同，提示政策制定需兼顾不同社会群体的意见。尽管研究样本具有代表性，但仍需注意其地域局限性。未来研究可扩展至其他国家，并探索公众教育、经历等因素如何影响偏好结构。此外，研究也指出，如何在保障公平性的同时提升罕见病药物的可及性，仍是政策制定者面临的重要挑战。该研究为优化罕见病药物评估体系提供了实证基础，有助于推动更合理的社会价值判断。

 

Constanza Vargas, Stephen Goodall, Deborah J Street, Manuel Espinoza, and Richard De Abreu Lourenço. Using a discrete choice experiments to explore societal preferences for valuing new drugs for rare diseases. Orphanet Journal of Rare Diseases.