Rare Disease Data Center
专注于疾病相关基因、突变和动物模型数据的汇集，利用人工智能加速生物医药研究
全球海量数据，解读生命奥秘
您的科研助手
罕见病数据库依托清华珠三角研究院和赛业生物，全面整合了国际众多知名数据库的权威信息，助力罕见病的研究
丰富的数据可视化
降低罕见病知识的学习成本
罕见病数据中心（英文: Rare Disease Data Center, 简称“RDDC”）是由清华珠三角研究院人工智能创新中心自主研发的数据库, 整合了国内外开源的流行病学、药物研发、疾病相关基因图谱、基因突变位点、大小鼠模型等数据信息。
基于遗传大数据资源, 结合人工智能与生物信息技术，RDDC部署了突变致病性预测（Pathogenicity Predictor）、突变剪接预测（RNA Splicer）等AI工具，有望极大推动罕见病相关的研究工作。
及时性
数据库信息定期更新，保证信息准确性和及时性，从而更好地支持科学研究和应用。
可视化
将海量数据呈现为可视化图像，更易观察分析数据联系与趋势，降低信息查询成本。
简洁性
精简海量研究数据，将重点信息集中展示，数据分析更简单。
一站式
罕见病疾病信息、基因和动物模型数据一键查询，一站式查询更便捷。
资讯动态
去年，全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测，到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前，国内已45款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。
2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开，大会将邀请70+发言嘉宾，分享细胞疗法、基因疗法、RNA疗法与干细胞治疗的最新进展与成果，聚集1000+CGT产业上下游行业专家，35家展商，以主题演讲、圆桌讨论、产品展示、项目路演等形式分享行业成果与前沿动态，把握产业发展脉搏，携手各方，共筑产业兴！
2024年11月13日，PTC Therapeutics 宣布其治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的AAV基因治疗药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。
2024年11月09日——Ultragenyx Pharmaceutical宣布了其试验性反义寡核苷酸GTX-102在治疗Angelman综合征的1/2期研究中取得的积极数据。
