Orphanet Journal of Rare Diseases | 静脉注射efgartigimod与IVIg治疗GBS的比较研究

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本研究首次系统性比较了efgartigimod与IVIg在GBS治疗中的疗效，结果显示efgartigimod在次要终点和探索性指标上表现出更优趋势，为GBS治疗提供了潜在替代方案。

 

文献概述
本文《Comparison of intravenous efgartigimod and intravenous immunoglobulin in patients with Guillain–Barré syndrome》发表于Orphanet Journal of Rare Diseases，回顾并总结了efgartigimod与IVIg在治疗GBS中的疗效和安全性比较。研究通过双中心回顾性分析，评估了21名接受efgartigimod或IVIg治疗的GBS患者，主要终点为4周时GBS-DS评分≤2的比例，次要终点包括多个功能评分变化及生物标志物动态。

背景知识
Guillain-Barré综合征（GBS）是一种急性免疫介导性多发性神经病，临床表现为快速进展性肢体无力，严重时可导致呼吸衰竭。目前一线治疗包括静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换（PLEX），但受限于血液制品短缺和疗效个体差异，亟需新型治疗方案。Efgartigimod是一种人IgG1衍生的Fc片段，通过靶向FcRn受体加速IgG降解，已在多种IgG介导的自免疾病中显示出良好疗效与安全性。本研究首次在GBS患者中评估其与IVIg的对比效果，为未来临床试验设计提供依据。

 

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研究方法与实验
本研究为双中心回顾性队列分析，收集2023年11月至2025年3月期间接受efgartigimod（n=9）或IVIg（n=12）治疗的GBS患者数据，随访时间不少于4周。主要终点为4周时GBS-DS评分≤2的患者比例，次要终点包括多个功能评分变化及生物标志物动态。所有患者均符合NINDS与Brighton协作组诊断标准，且在治疗前及治疗后1周收集血清样本，检测神经丝轻链（NfL）与抗-GM1抗体水平。

关键结论与观点

• 主要终点（GBS-DS≤2）在efgartigimod组与IVIg组分别为33.3%与25.0%，差异无统计学意义（OR=0.67, P=1.000）
• 在多个次要终点中，efgartigimod组MRC总评分改善显著优于IVIg组（P=0.007）
• NfL与抗-GM1抗体水平在efgartigimod组中表现出更优的下降轨迹（P<0.001）
• IVIg组在治疗后1周NfL水平显著升高（P=0.004），而efgartigimod组保持稳定
• 安全性方面，两组均表现出良好耐受性，efgartigimod组出现3例3级肺部感染，IVIg组1例因拒绝机械通气死亡
• IVIg治疗后1周抗-GM1抗体水平显著上升（P=0.004），而efgartigimod组保持稳定

研究意义与展望
尽管主要终点未达统计学差异，但efgartigimod在MRC评分及NfL、抗-GM1抗体动态方面显示出优于IVIg的趋势，提示其在GBS治疗中的潜在价值。研究结果为未来随机对照试验设计提供效应量估计与剂量优化依据，需进一步评估延长治疗周期或增加累积剂量是否可提升疗效。

 

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结语
本研究基于有限样本量，比较了efgartigimod与IVIg在GBS治疗中的疗效与安全性。结果显示，尽管在主要功能评分上未达到统计学差异，efgartigimod在MRC总评分改善、NfL水平下降及抗-GM1抗体抑制方面表现出显著优势，提示其可能作为IVIg的替代治疗。未来研究需更大样本量与随机对照试验验证其疗效与安全性，并进一步优化治疗方案以提高临床响应率。研究中所采用的生物标志物如NfL与抗-GM1抗体在治疗监测中的作用，也为GBS的精准管理提供了新的参考依据。

 

Huiqiu Zhang, Feipeng Zhai, Menghan Su, Junhong Guo, and Wei Zhang. Comparison of intravenous efgartigimod and intravenous immunoglobulin in patients with Guillain–Barré syndrome. Orphanet Journal of Rare Diseases.