中文Intractable & Rare Diseases Research | 基于CiteSpace的中国大陆罕见病中医诊疗文献可视化分析
日期: 2025-07-31
分类: 前沿速递
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该研究利用CiteSpace对3058篇中医药治疗罕见病文献进行可视化分析，系统揭示了研究现状、热点与趋势，明确了中医药在多种罕见病中的治疗优势和未来发展方向。
文献概述
本文《基于CiteSpace的中国大陆罕见病中医诊疗文献可视化分析》，发表于《Intractable & Rare Diseases Research》杂志，回顾并总结了基于中国知网（CNKI）、维普（VIP）、万方（Wanfang）和超星（Chaoxing）数据库的3,058篇中医药治疗207种罕见病的文献。研究采用CiteSpace软件进行作者、机构、关键词共现与聚类分析，系统描绘了中医药在罕见病诊疗领域的发展脉络、研究热点及未来趋势。通过年度发文量、核心作者与机构分布、关键词聚类与突现分析，揭示了中医药在特发性肺纤维化、多发性硬化、肝豆状核变性、视网膜色素变性和骨肉瘤等疾病中的突出优势，并指出现有研究多基于名医经验与病例对照，缺乏多中心高质量临床证据。该研究为中医药治疗罕见病的科研布局与临床决策提供了系统性参考。背景知识
罕见病是指患病率极低的疾病，全球已知种类超过7000种，其中约80%具有遗传背景。由于患者数量少、病理机制复杂，罕见病的诊断与治疗长期面临巨大挑战。在缺乏特效药的背景下，传统 medicine体系如中医药因其整体观、个体化治疗和多靶点干预优势，成为重要的补充与替代疗法。中医药通过辨证论治、调节机体平衡，在改善症状、延缓进展、提高生活质量方面具有潜在价值。然而，中医药研究在罕见病领域仍存在证据等级低、研究团队分散、协作网络薄弱等问题。当前主流研究多依赖临床经验总结、病例报告和回顾性分析，缺乏大规模随机对照试验（RCT）和机制探索。此外，中医药术语标准化、疗效评价体系构建以及中西医结合治疗方案优化仍是亟待解决的科学问题。本研究通过文献计量学方法系统梳理现有研究格局，精准识别优势病种与研究空白，为未来构建多中心协作网络、开展高质量临床研究和机制探索提供了战略方向。
研究方法与实验
研究从CNKI、VIP、万方和超星数据库检索自建库至2025年7月31日的中医药治疗罕见病相关文献，结合国家发布的两批共207种罕见病名录进行精确匹配。经过去重与筛选，共纳入3,058篇文献。采用CiteSpace 6.4.R1软件进行可视化分析，设置时间切片为1958–2025年，每年为一片段，节点类型包括作者、机构和关键词，术语来源为标题、摘要、作者关键词与Keywords Plus。通过Pathfinder与Pruning sliced networks进行网络剪枝，生成作者合作网络、机构合作网络、关键词共现网络、聚类图谱、时间线图谱和突现词图谱，用于分析研究合作模式、主题分布、演进趋势与研究前沿。关键结论与观点
研究意义与展望
该研究首次系统描绘了中国大陆中医药治疗罕见病的研究图谱，明确了优势病种与研究热点，为科研机构与临床团队提供了战略参考。研究揭示中医药在改善症状、提高生活质量方面具有独特价值，尤其是在肺、神经、肝胆等系统疾病中表现突出。未来应加强多中心协作网络建设，推动标准化诊疗方案制定，并开展高质量随机对照试验以提供更高级别证据支持。
研究同时指出当前领域存在团队分散、证据等级低、缺乏多学科整合等问题。因此，未来发展方向应聚焦于构建国家级中医药罕见病研究联盟，整合临床、基础与数据科学资源，探索中医药干预的分子机制，并推动真实世界研究与长期随访队列建设。此外，应加强中西医结合治疗方案的优化与评价，提升中医药在罕见病综合管理中的地位。
结语
本研究通过CiteSpace对3,058篇中医药治疗罕见病文献进行系统性可视化分析，全面揭示了中国大陆该领域的研究现状与发展趋势。结果显示，中医药在特发性肺纤维化、多发性硬化、肝豆状核变性、视网膜色素变性和骨肉瘤等五种疾病中具有明确诊疗优势，研究深度与持续性较强。此外，在肌萎缩侧索硬化、原发性胆汁性胆管炎等疾病中也展现出潜在辅助价值。研究热点长期围绕辨证论治、病因病机与名医经验展开，近年来数据挖掘与网络药理学方法逐渐兴起。尽管发文量稳步增长，但核心研究团队尚未形成规模，机构间合作网络稀疏，高质量临床证据仍匮乏。未来应着力加强多-center协作，推动标准化方案制定，开展大样本随机对照试验，并深化机制研究，以提升中医药在罕见病诊疗中的科学性与影响力。该研究为优化科研布局、促进资源整合与指导临床实践提供了重要参考依据。
