Orphanet Journal of Rare Diseases | 针对孤儿药报销挑战的管理进入协议矩阵开发

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本研究开发了一个系统化的管理进入协议（MEA）矩阵，用于应对孤儿药在临床效果、成本效益和财务风险方面的报销挑战，为各国医疗支付方和卫生技术评估机构提供实用工具。

 

文献概述
本文《Drivers of managed entry agreements to reduce reimbursement challenges of orphan medicinal products: the development of a matrix》，发表于《Orphanet Journal of Rare Diseases》杂志，回顾并总结了一种新型矩阵工具的开发，该工具旨在系统化匹配不同类型的管理进入协议（MEA）与孤儿药报销所面临的临床、成本效益和财务风险挑战，以促进患者更早获得创新疗法。

背景知识
孤儿药（OMPs）用于治疗患病率极低的罕见病，因其研发难度大、临床试验样本量小、疗效证据有限，常面临较高的价格与报销不确定性。各国医疗支付方和卫生技术评估（HTA）机构在决定是否报销这些药物时，必须权衡其高价值与高成本之间的平衡。然而，不同国家在MEA实施上存在差异，部分原因在于对不确定性类型和程度的不同评估。本研究基于系统文献综述，筛选并分析了77篇相关文献，识别了23种不同的MEA类型，并构建了一个矩阵，帮助利益相关者在不同阶段选择合适的协议，以降低报销风险并提高患者可及性。研究还通过Myozyme®的案例分析，展示了该矩阵如何提供额外的报销策略，从而优化决策流程。最终目标是为孤儿药的生命周期管理提供一个结构化、可操作的工具，以支持更有效的报销谈判。

 

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研究方法与实验
本研究采用系统文献综述方法，检索了PubMed、Embase和灰色文献中2000年1月1日至2024年1月1日的资料。研究团队使用人工智能工具Rayyan进行去重和语言筛选，并通过Mendeley进行全文筛选。最终纳入77篇文献，用于构建MEA与报销挑战之间的矩阵。研究还选取了Myozyme®（阿糖苷酶α）作为案例，用于展示矩阵在实际应用中的价值。

关键结论与观点

• 系统文献综述识别了23种不同的MEA类型，包括基于财务的模型、基于效果的模型及组合模型。
• 基于效果的模型，如CED（Coverage with Evidence Development）和Pay-for-outcome，被广泛用于应对临床不确定性。
• 组合模型，如Pay-for-outcome with annuity payments，能同时应对临床效果、成本效益和财务风险等多重挑战。
• 案例分析显示，矩阵可为特定孤儿药提供额外的报销策略建议，帮助利益相关者优化决策。
• 研究强调早期介入MEA设计的重要性，建议在审批前阶段就开始讨论，以管理预期报销障碍。
• 矩阵支持多阶段使用，适用于不同生命阶段的孤儿药管理，帮助国家报销机构优化策略。

研究意义与展望
本研究为各国医疗报销机构、制药公司和卫生技术评估组织提供了一个系统化工具，用于在孤儿药审批和报销过程中更有效地应对不确定性。未来研究可扩展至更多治疗领域，并评估该矩阵在现实医疗系统中的适用性。此外，研究建议进行利益相关者分析，以验证矩阵的有效性，并探索不同国家背景下最合适的MEA类型。

 

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结语
本研究开发的矩阵工具为孤儿药的管理进入协议（MEA）提供了系统化的分类和匹配机制，帮助各国在面对高价格、有限临床证据和预算影响时做出更合理的报销决策。研究通过案例分析展示了如何在实际中使用该矩阵来识别额外的MEA选项，从而提升报销策略的灵活性和患者可及性。尽管该工具基于文献构建，存在一定局限性，如部分真实世界数据的缺失，但其为孤儿药领域提供了一个实用参考框架。未来工作应进一步验证该矩阵在不同医疗系统中的适用性，并结合专家意见优化使用。

 

Marcelien H E Callenbach, Sibren van den Berg, Alisa Hulsbosch, Aukje K Mantel-Teeuwisse, 和 Wim G Goettsch. Drivers of managed entry agreements to reduce reimbursement challenges of orphan medicinal products: the development of a matrix. Orphanet Journal of Rare Diseases.