CRISPR/Cas9技术通过5'gRNA(TTTATGCATCCATCAAGGCT)在Gsdma3外显子1上游切割54bp,以及3'gRNA(TCGGAGTCATTCATCGGCCA)在Gsdma1外显子12下游切割156bp,删除了一个约52kb的区域,该区域消除了Gsdma、Gsdma2和Gsdma3所有基因的编码序列,并且在DNA的两条链上都没有重叠基因。测序确认了这三个基因的敲除。(来源:J:339428)
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cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count