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BE4-Gam基因编辑系统通过sgRNA GTGGGCGGATCCATCTCCTC，对位置1827的C转换为T（c.1827C>T），导致第609位的甘氨酸替换为甘氨酸（p.G609G）。这与亨廷顿-吉尔福德早老症症候群中90%以上病例中的c.1824C>T，p.G608G的显性突变相符，该突变激活了11号外显子中的一个隐蔽剪接位点，生成的 laminin A 会保持泛素化（J:332959）。