CRISPR/cas9剪接酶通过导向RNA将靶向定位到内含子1。使用一个包含394个核苷酸的人类内含子1基因组DNA(包括2.0kb和1.5kb的 mouse Stmn2内含子1的鼠源序列),与鼠Stmn2内含子1的靶向引导RNA CACAGAATACATATCCTCAGAGG和 AAAAATATTAAGCATTCACTGGG结合,实现了479个鼠源内含子1的替换,生成了一只部分人类化的转基因小鼠(来源:J:94077)。
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cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count