CRISPR/cas9基因编辑通过一个信号导向RNA,设计用于在exon 10插入一个115个核苷酸的缺失突变。这个缺失是(CTGCTCCTGCTCTAGaaaagctacgtgcc/del115/acgctcatgtttggacagcgGTCAGTATCAGA;下划线部分是exon 10序列,上方为内含子DNA的上界)。来源:(J:101977)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count