CRISPR/cas9基因编辑使用了指导RNA[ACCTCCTTTCAGTTTAACTT, AGCTCCAAAGTTAAACTGAA, AGTGCCTCTAGCAGGCACGG,和GATGCCACCGTGCCTGCTAG]来针对exon 3。产生的插入/缺失突变删除了包含exon 3的580bp区域。(来源:J:101977)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count