在exon 2的PPRP密码子91-94位(CCCCCTCGACCG),目标替换成GGTGTAGCAGCT(等同于p.P91_P94delinsGVAA),通过设计两份sgRNAs(针对GAGCAACAGGAAGCGGTCGA和TTTGAAGAACCCGGAGCAAC)和一个ssODN模板(GCTACAATGAAACCACTGGGGAGAGGGGAGACTTTCCAGGAACTTACGTTGAATACATTGGAAGGAAAAGAATTTCACCCCCTACTCCCAAGCCTCGGGGTGTAGCAGCTCTTCCTGTTGCTCCGGGTTCTTCAAAAACTGAAGCTGACACGGAGCAGCAAGGTCAGTATGATGAGTGGCTGGTTACTTAATGACCTTTT),使用CRISPR/Cas9技术进行改造。这种变异使得编码的多肽对炭疽致死毒素的降解有了更强的抵抗性。(来源:J:304170)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count