这个转基因构建包含一段完整的人类 dystrophin 基因,通过删除 H2 区域,并去除从 spectrin-like repeat 4 到 repeat 19 和 C-末端的序列,生成了微小的 dystrophin cDNA(DH2-R19)。它在人类骨骼肌 alpha 1 actin(ACTA1)启动子的调控下运作(来源:J:146281)。
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count