引导RNA( gaacgccggagtgattgagc 和 atgctgtgtacatcaatctc)被设计用于删除人类第7外显子109个碱基。第7外显子在多个智力障碍(ID)家族中存在致病突变。 Western blot分析证实了脑组织匀浆中无蛋白存在。(来源:J:304877)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count