CRISPR/cas9通过重组产生了1号外显子的缺失。使用引物TGAAGCATCCCAAGAAATCC和CACAGTCCTGTCCTGGTGTG,目标区域剩余的序列是GCACACTGCCTCTGAGATGA。在来自纯合小鼠的体外培养成年背根神经节细胞中,表达减少了超过90%(来源:J:268832)。
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count