设计的质粒含有一种导向RNA,用于在第17外显子插入D801N突变。CRISPR/Cas9导向策略中额外加入了一个无意义的核苷酸变化,从CTG变为CTA(L802L),这个改变不影响蛋白质序列。通过基因测序和PCR,我们确认了目标精确的幼崽。(来源:J:94077)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count