使用CRISPR/Cas9技术,目标是向宿主位点插入了以下组件:CAG启动子、一个loxP位点附近的停泊子 cassette、三个FLAG标签、人类MIA2基因的编码序列cDNA(带有P521A突变)、WPRE-probe以及poly-A信号。这构建了一个条件性可诱导突变基因,只有在cre介导的停泊子切除后,才会表达这种突变的人类基因。(来源:J:265909)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count