这个靶向载体包含了CAG启动子、删除的STOP cassette、dCas9序列、HA标签、10个GCN4(通用控制蛋白)表位肽序列、P2A、编码专一性单链抗体的scFv序列,该抗体识别GCN4、P65-HSF1激活辅助复合体、T2A、EGFP以及木瓜酵母后转录调控元件(WPRE)。构建物被 piggyBac的反向末端重复序列簇拥,并与一个由β-actin启动子控制表达的piggyBac转录酶质粒一起注射。在Jackson实验室的遗传学分析表明,转座子插入了14号染色体的Dpysl2内3号 intron,而非最初报告的Gm33925位点。目前还不清楚这种转座子插入是否影响Dpysl2的表达。(来源:J:259469)
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cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count