CRISPR/Cas9基因编辑技术被用来在起始密码子后插入了一对C/G碱基,从而破坏了开放阅读框。引导RNA针对的编码序列是5'-GACATCCCGCCGC-3'。 Western blot结果显示编码蛋白的表达被证实受到了抑制。(来源:J:235704)
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cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count