这个用于同源导向修复(HDR)的模板构建设计如下:从5'至3',包含一个5'同源臂、一个剪接接受器、多个polyA序列、一个普遍表达的CAG启动子、两段牛生长激素的poly(A)信号、一段含loxP标记的Neo/Stop插件、一个经过哺乳动物优化的Cas9基因(来自链球菌属噬菌体CRISPR相关蛋白9,SpCas9),连接着一个IRSV-GFP(内部核糖体进入信号和绿色荧光蛋白)报告基因,以及一个3'同源臂。这个等位基因通过将模板构建、sgRosa26-1导向RNA和Cas9-162A(含有质粒编码的polyA尾巴)mRNA注入体内产生。随后,Cre介导的重组会去除含loxP的Neo/Stop元件。(来源:J:229086)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count