基于TALEN的基因组编辑,目标序列是5'的TCCTACAGCTCTTCCACG和3'的TCACCCAGGGAGCCTCCG,用于在exon 50插入一个10个碱基的frameshift删除。这种变异预计会导致功能不正常的蛋白质。(来源:J:101977)
Legend:
cx: complex: > 1 genome feature ot: other: hemizygous, indeterminate,... (F): Female
(M): Male
N: normal phenotype
(#): related diseases count