Gangliosidosis

（源自英文）神经节苷脂病(来自翻译大模型)

别称:

Gangliosidoses

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基础信息

疾病表征

基因 & 突变

靶点药物

疾病模型

文献报道

神经节苷脂病，又称神经节苷脂症，与gm1神经节苷脂病，类型iii和gm1神经节苷脂病，类型i有关。与神经节苷脂病相关的基因是GLB1（半乳糖苷酶β1），其相关通路/超级通路包括代谢和糖胺聚糖代谢。在该疾病的背景下提到了药物米格列醇和糖苷水解抑制剂。附属组织包括骨髓和大脑，相关表型为神经系统和稳态/代谢

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