文献分享 | Science子刊：靶向miRNA的基因编辑疗法治疗遗传性MIR96突变耳聋的研究进展

Release Time: 2024-07-17

AAV2-SaCas9-KKH-sgRNA4递送到成年Mir96^14C>A/+小鼠的耳蜗中，可促进毛细胞存活以及维持静纤毛的完整性

携带多个sgRNA的双AAV系统，可有效靶向人类细胞中所有已知的MIR96种子区突变

论文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adn0689

来源：生物世界

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