Advanced Science ：李晓江团队开发治疗亨廷顿舞蹈症的新方法

  近日，联盟专家暨南大学李世华教授、闫森研究员和李晓江教授等在 Advanced Science 期刊发表了题为：A Specific Mini-Intrabody Mediates Lysosome Degradationof Mutant Huntingtin 的研究论文^【1】。

  该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略，可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体进行降解而减少毒性，从而为亨廷顿舞蹈症（HD）的治疗提供一种新的方案。

图1 来源：Nature官网

图2：AAV-SM3降解 HD小鼠大脑中mHTT：（a）用于脑注射和静脉注射的AAV-PHP.eB-HA-SM3 病毒载体的示意图（b）注射AAV-GFP或AAV-SM3的HD KI-140Q小鼠中mEM48抗体染色的代表性全脑矢状图。ctx：大脑皮层；str：纹状体；hip：海马体；LV：侧脑室。比例尺：1mm。（c）HD KI-140Q 小鼠纹状体中mHTT聚集体（mEM48）染色的代表性图像和聚集体的定量分析（n = 4）。

图3：Intrabody治疗HD（KI-140Q）小鼠总结图

  由于随着年龄的增长，亨廷顿舞蹈症患者的病理和临床表现都会随之加重。Mini-intrabody的研究无疑为亨廷顿舞蹈症疾病中后期的治疗提供了一种潜在的小分子治疗手段，并且为阿尔茨海默病、帕金森病和渐冻症等其它由蛋白质错误折叠引起的神经退行性疾病的治疗也提供了新的思路和治疗方法。这项研究也是李晓江团队继今年2月在 Nature Biomedical Engineering 发表基因治疗亨廷顿舞蹈症猪模型^【2】后的又一篇治疗性论文。

                                                                                                                                                                                                                      来源：派真生物、Nature官网

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