患者招募丨GC101注射液治疗2型SMA 的Ⅲ期关键临床研究招募启动
Release Time: 2025-05-15
由联盟单位北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床研究启动患者招募，采取竞争入组方式计划在全国多中心招募50例2-12岁的2型脊髓性肌萎缩症患者。
本研究为全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的临床试验，已通过主中心解放军总医院第七医学中心伦理委员会批准率先启动患者招募，其他研究中心将陆续启动。研究中心有：解放军总医院第七医学中心、北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、华中科技大学武汉儿童医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、苏州大学附属儿童医院、深圳市儿童医院。
GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个单次鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品。适应症涵盖了1型 、2型 及3型5qSMA。已顺利完成的GC101-2 型IND 项目I/II 期临床试验为Ⅲ期关键性临床试验研究奠定了基础。临床试验研究数据表明，接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液“单次治疗，长期疗效”的治疗潜力更展现出差异化优势。凭借上述卓越表现，GC101注射液于2024年12月被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗品种。
来源：锦篮基因
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