患者招募丨杜氏肌营养不良临床研究受试者招募

  一、招募信息

  上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心正在开展“一项评价LE051单次静脉注射在DMD患者的安全性、耐受性和有效性早期探索性临床研究”，现向社会公开招募。

  二、研究主要参加条件

  1. 男性，筛选开始时4-8周岁（含边界值）；

  2. 参考《杜氏进行性肌营养不良的临床实践指南》（2020版）临床诊断为DMD且基因检测结果经确认适用于第51号外显子跳跃（第45-50、47-50、48-50、49-50、52-58、52-63、50、52外显子缺失）的DMD患者；受试者具有DMD表型证据，表现为出现典型临床症状或体征（如近端肌无力、蹒跚步态、高尔斯征）以及血清肌酸激酶（CK）升高；

  3. 患者和/或法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；

  4. 研究治疗开始前，使用全身性糖皮质激素至少3个月，且研究治疗开始前至少3个月内治疗剂量或给药方案未发生重大变化以及可以合理预测治疗剂量和给药方案在整个研究期间不会发生重大改变；

  5. 筛选期的6MWD≥150米；

  6. 能够在麻醉下耐受肌肉活检，没有活检的禁忌症。