产业讯息 | BridgeBio的AAV基因疗法喜忧参半
近日，BridgeBio Pharma公司宣布其试验性静脉腺相关病毒血清型9 (AAV9) 基因疗法BBP-812已被FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)称号。这一认定是基于对CANaspire 1/2期临床试验中前八名使用BBP-812治疗的Canavan病患者的12个月安全性和有效性数据的审查。RMAT计划旨在加速治疗严重疾病的再生医学疗法的开发和审批过程，为其提供与FDA更频繁互动的机会，以加快疗法的上市进程。
Canavan病又名海绵状脑白质营养不良，是一种极为罕见且进展迅速的神经退行性疾病。美国和欧盟约有1000名儿童患有此病，大多数儿童无法达到发育里程碑就英年早逝。该病是由编码天冬氨酸酰化酶（ASPA）基因的遗传突变引起的，ASPA是一种分解NAA化合物的蛋白质，其活性缺乏会导致NAA积累，并最终导致髓鞘毒性，而毒性的机制目前尚不明确，这是一种迄今为止尚无获批治疗方法的绝症。
BBP-812 是一种用于治疗 Canavan 病的在研静脉内 （IV） 腺相关病毒血清型 9 （AAV9） 基因疗法。它能够将ASPA基因的功能拷贝递送到全身并进入大脑，从而可能根治疾病。
然而，与此同时，BridgeBio的另一项基因疗法BBP-631却遭遇了不同的命运。BridgeBio宣布，针对先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的AAV5基因疗法BBP-631的Phase 1/2临床试验数据“尚未达到变革性效果”。鉴于该结果目前未达到获得额外资本投资的门槛，BridgeBio 将该基因治疗预算减少超过5000万美元，并将基因治疗保留给我们无法以任何其他方式治疗的优先靶点”。
来源：医麦客、柯西CRO
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