新锐Vironexis推出AAV基因治疗平台，亮相十多款在研药物

  Vironexis Biotherapeutics今日走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。Vironexis同时完成了2600万美元的种子轮融资，该轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory也参与了本轮融资。

  Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已经获得美国FDA的许可。该产品用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。Vironexis预计将在2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验的患者入组工作。新闻稿指出，这是首个利用AAV递送癌症免疫疗法的临床试验。VNX-101已获得FDA授予的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

  Vironexis的TransJoin技术旨在利用AAV载体表达T细胞接合器，这是一种双特异性蛋白，它的一端可结合肿瘤细胞上的靶点，另一端接合T细胞上的CD3受体。在单次静脉注射后，TransJoin技术会指导肝脏细胞持续分泌双特异性蛋白进入血液，将T细胞募集到肿瘤细胞附近并激活T细胞消灭肿瘤细胞。TransJoin可通过一次治疗，确保长期、稳定的血液药物水平，从而实现长期、持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。TransJoin的超低剂量AAV递送技术极大地减少了毒性和不良事件的发生。

▲Vironexis的血液癌症和实体瘤研发管线

图片来源：Vironexis公司官网

  Vironexis的第二个项目VNX-202用于预防HER2阳性癌症（包括乳腺癌及其他类型肿瘤）的转移。公司计划在2025年启动1/2期临床试验。该公司其他候选产品包括治疗BCMA/GPRC5D阳性多发性骨髓瘤、CD19/20阳性B细胞淋巴瘤的产品；预防GD2阳性神经母细胞瘤、HER2阳性胃癌、PSMA阳性和MSLN阳性胰腺癌、B7H3阳性骨肉瘤和GP350阳性鼻咽癌的在研疗法。

来源：药明康德

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