喜讯｜联盟单位微光基因与译码基因达成战略合作，共同推进基因治疗药物研发
近日，联盟单位——微光基因（苏州）有限公司（简称：微光基因）与赛业集团旗下的广州译码基因科技有限公司（简称：译码基因）达成共识，正式确立战略合作伙伴关系，共同开发新型基因治疗药物。合作旨在充分利用双方专业技术优势，深度探索人工智能、递送载体和基因编辑等技术方面的深度交叉融合，推进人工智能技术在基因治疗领域的应用落地，助力我国基因治疗产业化发展。此次合作也将获得清华珠三角研究院人工智能创新中心在AI算法、算力及海量存储等方面的鼎力支持。
广州罕见病基因治疗联盟的宗旨是集中产学研医优势，打通信息孤岛壁垒，整合罕见病临床及科研资源，利用生物信息学、人工智能等大数据技术手段，形成系统性的解决方案，赋能罕见病诊疗产业，提高我国罕见病基因治疗水平。在这里，我们期待更多的联盟单位之间的互通合作，共同推动行业发展。
图1.微光基因与译码基因达成战略合作
作为一家新兴生物技术公司，译码基因通过人工智能技术加速递送载体开发，研发的AI引导的AAV衣壳蛋白筛选技术，已经在眼科、神经、肝脏等方向建立了高效精准的AI预测模型，可快速定制化地提供新型AAV载体设计与筛选，有望成为国内首例AI技术在AAV筛选上的商业应用案例，该技术荣获全国颠覆性技术创新大赛最高奖——项目优胜奖。
微光基因以基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为核心，致力于针对罕见病、难治性疾病及衰老相关疾病的药物研发与产业化。公司团队是全球最早在遗传疾病治疗中探索应用CRISPR基因编辑技术的团队之一，目前已成功突破基因编辑领域专利瓶颈，开发出具有底层自主知识产权、可在全球自由实施的新型基因编辑工具包，包括基因编辑器、单碱基编辑器、表观遗传编辑器等多种工具，在蛋白大小、编辑效率、脱靶风险等多个方面达到国际一流水平。
双方经过充分的沟通，一致确定，将在人工智能技术、递送载体筛选和基因编辑技术等方面深度结合，加大技术与资金投入，开发新型基因治疗药物。
译码基因副总裁任盛博士表示，“译码基因作为清华珠三角研究院人工智能创新中心与赛业集团联合开发创新成果的产业化公司，我们以‘干实验’模拟‘湿实验’，来完成传统办法难以解决的快速筛选环节，然后在此基础进行湿实验验证，依托强大的药物设计和筛选平台，实现对体内靶向性的评估与验证；微光基因则结合自身编辑工具对递送载体进行验证，加速打通从基础研究向临床应用转化的线路。这样的协作是重要且必要的，每一个环节都不可或缺。”
关于译码基因
广州译码基因科技有限公司（简称，译码基因）成立于2022年8月，为清华珠三角研究院人工智能创新中心与赛业集团共同开发创新成果的产业化公司，专业提供人工智能引导的基因治疗载体设计与筛选技术服务，实现高效快速定制化的高产量、高组织靶向性等多目标维度的AAV载体，满足基因治疗产业对高效快速低成本筛选合适的AAV载体需求，助力提高以AAV作为递送载体的基因治疗药物的成药性。译码基因目前已完成技术平台搭建及核心技术专利的布局，具备极大的商业化潜力。
微光基因于2021年在苏州成立，以基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为核心，致力于针对罕见病、难治性疾病及衰老相关疾病的药物研发与产业化。公司团队在基因编辑、蛋白质科学及衰老、罕见病等研究领域有深厚积累，并已开发出具有底层自主知识产权、可在全球自由实施的新型基因编辑工具包。公司产品管线均使用新型基因编辑工具，产品管线在同步、快速、有效地推进临床前工作，公司核心管线具备全球稀缺性。