让罕见被看见！7款罕见病创新药通过谈判纳入2022国家医保目录

  2023年1月18日，国家医保局召开新闻发布会，国家医保局会同人力资源社会保障部等部门开展的2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作，现已顺利结束。本次调整，共有111个药品新增进入目录，3个药品被调出目录。从谈判和竞价情况看，147个目录外药品参与谈判和竞价（含原目录内药品续约谈判），121个药品谈判或竞价成功，总体成功率达82.3%。谈判和竞价新准入的药品，价格平均降幅达60.1%。本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到2967种，其中西药1586种，中成药1381种；中药饮片未作调整，仍为892种。其中，利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液这7种罕见病药品通过谈判纳入医保，进一步增强了罕见病病友的用药保障。

表1.7种罕见病药品通过谈判纳入医保

  据中央电视台消息，“目前我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病，自国家医保局成立以来，新增了26种罕见病药品进入目录，平均降幅53%。”

图1.7种罕见病药品通过谈判纳入医保报道

  2022年9月6日，国家医疗保障局按照《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》和《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》，组织力量对2022年医保药品目录调整的药品申报资料进行了初步形式审查，其中通过初审的罕见病药品有19款。

表2.通过初审的19款罕见病药品

  通过对比通过形式审查和最终纳入的药品清单可以看到，溶酶体贮积症、戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症等相关药品遗憾谈判失败，相关患者用药可及性仍面临巨大挑战。也有些过去的高值药品通过降价成功通过谈判纳入医保。例如脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者2021年有通过“灵魂砍价”进入医保的诺西那生纳，今年的另一款适应症药品利司扑兰口服溶液用散也通过谈判纳入医保。罗氏的利司扑兰口服溶液用散于2021年6月17日获批于我国上市，上市价格为63800元，进入医保后价格为3780元，对SMA患者来说，实现了从“有药可用”到“有药可选”。对遗传性血管性水肿（HAE）的患者来说，同样有好消息传出，去年武田中国的飞泽优®（艾替班特）谈判进入医保，今年达泽优®（拉那利尤单抗）也通过谈判纳入医保。达泽优®于2021年5月正式在国内上市，当时的价格是87080元/支（300mg/2ml），患者的年治疗费用约100万。此次降价进入医保，可见企业对药品纳入医保的决心足够强烈。

图2.利司扑兰的谈判现场

  2022年的医保目录调整告一段落，我们期待越来越多的罕见病新药、好药能够纳入医保，实实在在减轻患者的用药负担，提升患者的用药可及，不使患者“因病致贫”、“因病返贫”。健康中国，每一个群体都不应该被放弃。

文章及图片来源：医保局官网，央视新闻，病痛挑战基金会ICF专注罕见病