基因治疗动物模型为何优先选择小鼠模型？
Release Time: 2023-01-11
基因治疗研究所使用的动物模型为何优先选择小鼠模型呢？
本期我们请到了清华珠三角研究院人工智能创新中心主任、广州罕见病基因治疗联盟执行秘书长韩蓝青先生，韩先生表示：基因治疗与以往的治疗不同，是应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病，属于基因层面的治疗。基因治疗研究在动物的ES细胞（胚胎干细胞）上做基因编辑、序列替换等试验，从试验周期和操作角度来讲，使用小鼠模型更适合。
好记性不如烂笔头，快掏出小本本记下知识点叭~
遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病。我国现有约500万盲人，其中遗传性眼病约占儿童盲目和视力损伤的1/3，占盲目和严重视力损伤的80%；单基因遗传眼病患者约占总人口4%。相较于传统医学手段，基因治疗作为一个创新性研发领域，正在国内外蓬勃发展，同样地，也给遗传性眼病的诊疗带来了重大突破。无论是政府、企业或是科研机构，都在积极推动眼科基因治疗药物的产业化。
为此，清华珠三角研究院联合赛业生物开发的罕见病数据中心（RDDC），并开发了系列AI工具，如AI突变致病性预测工具、AI突变剪接预测工具等，辅助罕见病的诊断与研究，助力基因治疗药物的开发。