眼科成为基因治疗热点的优势在哪里？
Release Time: 2022-10-14
为什么眼科能够成为基因治疗的热点领域呢？
上海科技大学特聘教授、艾尔康生物医药董事长范国平先生表示：眼睛具有血管视网膜屏障且能形成天然的对照，同时光学检测技术的进步也进一步推动了眼科基因治疗的发展。
点击视频请范教授带领我们了解眼科基因治疗的优势叭~
遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病。我国现有约500万盲人，其中遗传性眼病约占儿童盲目和视力损伤的1/3，占盲目和严重视力损伤的80%；单基因遗传眼病患者约占总人口4%。相较于传统医学手段，基因治疗作为一个创新性研发领域，正在国内外蓬勃发展，同样地，也给遗传性眼病的诊疗带来了重大突破。无论是政府、企业或是科研机构，都在积极推动眼科基因治疗药物的产业化。
为此，清华珠三角研究院联合赛业生物开发的罕见病数据中心（RDDC），并开发了系列AI工具，如AI突变致病性预测工具、AI突变剪接预测工具等，辅助罕见病的诊断与研究，助力基因治疗药物的开发。